Terapi Gen AMT-060 pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B yang teruk atau sederhana-Sahkan Pengesahan Ekspresi FIX yang Stabil dan Pengurangan Tahan Lama dalam Pendarahan dan Penggunaan Faktor IX hingga 5 Tahun
Sorotan Dari Mesyuarat dan Pameran Tahunan ASH ke-62

Terapi Gen AMT-060 pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B yang teruk atau sederhana-Sahkan Pengesahan Ekspresi FIX yang Stabil dan Pengurangan Tahan Lama dalam Pendarahan dan Penggunaan Faktor IX hingga 5 Tahun

Frank WG Leebeek, MD, PhD1, Karina Meijer, MD, PhD2, Michiel Coppens, MD3, Peter Kampmann, MD4, Robert Klamroth, MD, PhD5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Giancarlo Castaman, MD7, Erhard Seifried, MD, PhD8, Joachim Schwaeble9, Halvard Bönig1,10, Eileen KK Sawyer, PhD11, dan Wolfgang A. Miesbach, MD12

1Pusat Perubatan Universiti Erasmus, Rotterdam, Belanda

2Jabatan Hematologi, Universiti Groningen, Pusat Perubatan Universiti Groningen, Groningen, Belanda

3Pusat Perubatan Universiti Amsterdam, Universiti Amsterdam, Amsterdam, Belanda

4Rigshospitalet, Copenhagen, Denmark

5Jabatan Perubatan Dalaman, Perubatan Vaskular dan Haemostaseologi, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Jerman

6Van Creveldkliniek, Pusat Perubatan Universiti Utrecht, Universiti Utrecht, Utrecht, Belanda

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Itali

8Institut Frankfurt, Perkhidmatan Darah Palang Merah Jerman Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Jerman

9Institut Frankfurt, Perkhidmatan Darah Palang Merah Jerman Baden-Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Jerman

10Universiti Perubatan Universiti Washington, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Universitatsklinikum Frankfurt, Frankfurt, Jerman

Titik Data Utama

REKA BENTUK KAJIAN FASA I / II

Titik Data

Angka ini merangkum reka bentuk kajian untuk kajian fasa 1/2 AMT-060. Kajian ini terbuka dengan peningkatan dos. Kohort 1 (n = 5) menerima infus tunggal pada dos 5x1012 gc / kg dan kohort 2 (n = 5) menerima infus tunggal pada dos 2x1013 gc / kg. Tempoh susulan adalah 5 tahun untuk kohort 1 dan 4.5 tahun untuk kohort 2.

Image

Selama 5 tahun (kohort 1) dan 4.5 tahun (kohort 2) tindak lanjut, aktiviti FIX endogenous rata-rata adalah 5.2% (95% CI 2.0–8.4) dalam kohort 1 dan 7.4% (95% CI 4.2–10.6) dalam kohort 2. Aktiviti FIX bergantung kepada dos dan stabil dalam tempoh susulan bagi kedua-dua kohort. Nilai dalam kurungan mewakili aktiviti FIX min dari masa ke masa. Hanya nilai sekurang-kurangnya 10 hari selepas pentadbiran pekat FIX yang terakhir disertakan.

KANDUNGAN YANG BERKAITAN

Webinars Interaktif