Etranacogene Dezaparvovec (varian AAV5-Padua hFIX), Vektor yang Dipertingkatkan untuk Pemindahan Gen pada Orang Dewasa dengan Hemofilia B teruk atau Sederhana B: Data Dua Tahun Dari Percubaan Fasa 2b
Sorotan Dari Mesyuarat dan Pameran Tahunan ASH ke-62

Etranacogene Dezaparvovec (varian AAV5-Padua hFIX), Vektor yang Dipertingkatkan untuk Pemindahan Gen pada Orang Dewasa dengan Hemofilia B teruk atau Sederhana B: Data Dua Tahun Dari Percubaan Fasa 2b

Annette von Drygalski, MD, Pharm D1, Adam Giermasz, MD, PhD2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MD4,5, Susan U. Lattimore, RN6, Frank WG Leebeek, MD, PhD7, Wolfgang A. Miesbach, MD8, Michael Recht, MD, PhD9, Esteban Gomez, MD10, Robert Gut, MD, PhD11, dan Steven W. Pipe, MD12

1Jabatan Perubatan, Bahagian Hematologi / Onkologi, Kesihatan UC San Diego, San Diego, CA

2Universiti California Davis, Sacramento, CA

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Itali

4University of North Carolina di Chapel Hill, Chapel Hill, NC

5Bahagian Hematologi, University of North Carolina di Chapel Hill, Chapel Hill, NC

6Universiti Kesihatan & Sains Oregon, Portland, OR

7Pusat Perubatan Universiti Erasmus, Rotterdam, Belanda

8Pusat Hemofilia, Hospital Universiti Frankfurt, Frankfurt, Jerman

9Universiti Kesihatan dan Sains Oregon, Portland, OR

10Hospital Kanak-kanak Phoenix, Phoenix, AZ

11uniQure Inc, Lexington, MA

12Universiti Michigan, Ann Arbor, MI

Titik Data Utama

Image

Percubaan klinikal fasa 2B untuk AMT-061 (etranacogene dezaparvovec) dirancang sebagai kajian lengan tunggal yang terbuka. Dosis tunggal AAV5-Padua hFIX disuntik pada 3 peserta dengan dos 2x1013 gc / kg. Titik akhir utama adalah aktiviti FIX pada 6 minggu, dan jangka masa tindak lanjut adalah 5 tahun. Antibodi peneutralan yang sedia ada terhadap AAV5 bukanlah kriteria pengecualian.

Image

Titik akhir utama aktiviti FIX ≥ 5% pada 6 minggu selepas infus dicapai pada ketiga-tiga peserta. Purata aktiviti FIX pada 3 tahun adalah 2%, dan aktiviti FIX stabil dari tahun 44.2 hingga tahun 1. Selama 2 tahun, 2 atau 2 peserta tidak mengalami pendarahan atau penggunaan konsentrat FIX. Peserta ketiga mempunyai 3 suntikan terapi penggantian FIX untuk 2 suspek dan 1 pendarahan yang disahkan.

KANDUNGAN YANG BERKAITAN

Webinars Interaktif