Kajian Terapi Gen Pertama Manusia pada Teknologi Vektor Kapsid AAVhu37 dalam Hemofilia yang teruk A - BAY 2599023 mempunyai Kelayakan Pesakit yang Luas dan Ekspresi Jangka Panjang FVIII yang Stabil dan Berkekalan
Sorotan Dari Mesyuarat dan Pameran Tahunan ASH ke-62

Kajian Terapi Gen Pertama Manusia pada Teknologi Vektor Kapsid AAVhu37 dalam Hemofilia yang teruk A - BAY 2599023 mempunyai Kelayakan Pesakit yang Luas dan Ekspresi Jangka Panjang FVIII yang Stabil dan Berkekalan

Steven W. Pipe, MD1, Francesca Ferrante, MD2, Muriel Reis3, Sara Wiegmann4, Claudia Lange5, Manuela Braun5, dan Lisa A. Michaels6

1Jabatan Pediatrik dan Patologi, University of Michigan, Ann Arbor, MI

2Bayer, Basel, Switzerland

3Bayer, Sao Paulo, Brazil

4Bayer, Wuppertal, Jerman

5Bayer, Berlin, Jerman

6Bayer, Whippany, NJ

Titik Data Utama

Image

Dalam fasa 1/2 yang sedang berlangsung, kajian penentuan dos terbuka, pesakit yang layak telah dimasukkan secara berurutan ke dalam tiga kohort dos (0.5, 1, dan 2 x 1013 gc / kg) untuk menerima infus tunggal BAY 2599023, dengan minimum dua pesakit setiap dos. Pesakit akan diikuti selama 5 tahun untuk menilai keselamatan dan keberkesanannya.

Image

Angka ini meringkaskan tindak balas FVIII (menggunakan ujian kromogenik) untuk pesakit yang menerima infusi tunggal BAY 2599023 hingga pemotongan data pada 26 Oktober 2020. 6 pesakit yang diberi dos dalam 3 kohort telah menunjukkan ekspresi FVIII yang bergantung pada dos, lebih dari 40 –80 minggu susulan.

KANDUNGAN YANG BERKAITAN

Webinars Interaktif