Penambahbaikan dalam Kualiti Hidup Berkaitan Kesihatan pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B Teruk atau Sederhana Teruk Selepas Menerima Terapi Gen Etranacogene Dezaparvovec
Sorotan Daripada Kongres ke-30 ISTH

Penambahbaikan dalam Kualiti Hidup Berkaitan Kesihatan pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B Teruk atau Sederhana Teruk Selepas Menerima Terapi Gen Etranacogene Dezaparvovec

Disampaikan oleh: Steven W. Pipe, MD, Universiti Michigan, Ann Arbor, Michigan, Amerika Syarikat

R. Itzler1, J. Miller2, R. Robson2, P. Monahan3, S. Paip4

1CSL Behring, King of Prussia, PA, USA, King of Prussia, Pennsylvania, Amerika Syarikat
2Penyelidikan Klinikal Everest, Little Falls, NJ, Amerika Syarikat, Little Falls, New Jersey, Amerika Syarikat
3CSL Behring, King of Prussia, PA, USA, King Of Prussia, Pennsylvania, Amerika Syarikat
4Universiti Michigan, Ann Arbor, Michigan, Amerika Syarikat

 

 

Titik Data Utama

Titik Akhir Hasil Dilaporkan Pesakit HOPE-B (PRO).

Titik akhir hasil yang dilaporkan oleh pesakit, kedua-dua menengah dan penerokaan, dinilai sebagai sebahagian daripada percubaan klinikal HOPE-B. Dua instrumen telah ditetapkan sebagai titik akhir sekunder percubaan, kedua-duanya adalah soal selidik generik yang tidak khusus untuk penyakit hemofilia: Soal Selidik Aktiviti Fizikal Antarabangsa (iPAQ) dan EQ-5D-5L Visual Analog Scale (VAS). Selain itu, percubaan itu termasuk beberapa instrumen PRO yang telah ditetapkan sebagai titik akhir Penerokaan.

Hem-A-QoL: Penambahbaikan Dikekalkan pada 2

Penambahbaikan dalam jumlah skor Hem-A-QoL yang dilihat selepas tahun 1 dikekalkan selepas 2 tahun susulan. Purata jumlah skor meningkat sebanyak 6.2 mata berbanding pendahuluan, mewakili peningkatan sebanyak 23.7%. Skor domain berkaitan hemofilia khusus yang signifikan pada pemerhatian 1 tahun telah meningkat secara konsisten pada 2 tahun selepas terapi gen.

KANDUNGAN YANG BERKAITAN

Webinars Interaktif
Image

Please enable the javascript to submit this form

Disokong oleh geran pendidikan daripada Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics dan uniQure, Inc.

SSL penting