Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
Sorotan dari Kongres ISTH 2021

Hasil Klinikal pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B Dengan dan Tanpa Antibodi Neutralisasi Pra-sedia ada kepada AAV5: Data 6 Bulan Dari Fasa 3 Percubaan Terapi Gen Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B

FW Leebeek1, W. Miesbach2, M. Recht3, Kunci NS4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, D. Cooper6,7, V. Ferriera6,7, Paip SW8, Penyiasat HOPE-B

1Pusat Perubatan Universiti Erasmus, Rotterdam, Belanda

2Hospital Universiti Frankfurt, Frankfurt, Jerman

3Universiti Kesihatan & Sains Oregon, Portland, Amerika Syarikat

University of North Carolina, Chapel Hill, Amerika Syarikat

5Pusat Gangguan Pendarahan dan Pembekuan, Hospital Universiti Careggi, Florence, Itali

6uniQure BV, Amsterdam, Belanda

7uniQure Inc, Lexington, Amerika Syarikat

8University of Michigan, Ann Arbor, Amerika Syarikat

Titik Data Utama

Betulkan Aktiviti pada Pesakit Dengan dan Tanpa Antibodi Neutralisasi AAV5

Dalam percubaan HOPE-B, 23 dari 54 peserta awal mempunyai titisan antibodi AAV5 yang menetralkan (Nabs) pada awal, dan adalah mungkin untuk menilai hasil untuk korelasi antara aktiviti NAbs dan FIX. Paksi menegak adalah aktiviti FIX 6 bulan yang diperhatikan bagi mereka yang menerima dos vektor penuh. Pesakit dengan NAbs yang tidak dapat dikesan diplot pada 7 pada paksi mendatar (ambang ujian). Paksi mendatar menunjukkan tajuk peserta lain dalam jarak 7-700. Terdapat satu peserta yang tidak menjawab yang mempunyai titer> 3200, yang tidak termasuk. Seperti yang ditunjukkan dalam grafik, aktiviti FIX serupa pada peserta dengan dan tanpa NAbs yang sudah ada hingga AAV5 hingga titer 678.

Kejadian buruk Dari Percubaan HARAPAN-B
Jadual ini dari percubaan HOPE-B menunjukkan kejadian buruk berikutan infus transgene untuk pesakit dengan (n = 23) dan tanpa (n = 31) antibodi peneutralan AAV5 (NAbs) yang dapat dikesan pada awal. Seperti tahap FIX, tidak ada perbezaan yang jelas dalam AE untuk pesakit dengan dan tanpa AAV5 NAbs.

KANDUNGAN YANG BERKAITAN

Webinars Interaktif