Susulan Lebih Daripada 5 Tahun dalam Kohort Pesakit Hemofilia B Dirawat Dengan Terapi Gen Virus Fidanacogene Elaparvovec Adeno-Associated Virus

Sorotan Daripada Mesyuarat Tahunan ASH ke-63

Susulan Lebih Daripada 5 Tahun dalam Kohort Pesakit Hemofilia B Dirawat Dengan Terapi Gen Virus Fidanacogene Elaparvovec Adeno-Associated Virus

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD¹, Spencer K. Sullivan, MD², John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS^3*, Adam Giermasz, MD, PhD⁴, Lindsey A. George, MD^1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH⁶, Jerome M. Teitel, MD, FRCPC⁷, Catherine E. McGuinn, MD⁸, Amanda O'Brien^9*, Ian Winburn, MBBS, PhD, MRCS^{10 *}, Lynne M Smith, MBA^9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH¹¹, dan Jeremy Rupon, MD⁹

¹Hospital Kanak-kanak Philadelphia, Philadelphia, PA
²Pusat Perubatan Lanjutan Mississippi, Madison, MS
³Terapi Sel & Molekul, Hospital Royal Prince Alfred, SLHD, Australia
⁴Universiti California Davis, Sacramento, CA
⁵Sekolah Perubatan Perelman di Universiti Pennsylvania, Philadelphia, PA
⁶Pusat Rawatan Hemofilia, UC Davis, Sacramento, CA
⁷Universiti Toronto, Hospital St. Michael, Toronto, Kanada
⁸Columbia University, New York, NY
⁹Pfizer Inc, Collegeville, PA
¹⁰Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, United Kingdom
¹¹Pfizer Inc, New York, NY

Titik Data Utama

FIX Aktiviti Dari Masa Selepas Infusi Fidanacogene Elaparvovec
ABR Dari Masa Selepas Infusi Fidanacogene Elaparvovec

FIX Aktiviti Dari Masa Selepas Infusi Fidanacogene Elaparvovec

Aktiviti FIX (sehingga tarikh akhir Disember 2020) untuk 15 peserta dalam percubaan klinikal fasa 1/2 fidanacogene elaparvovec yang menerima dos 5e11 vg/kg. Aktiviti FIX ditentukan menggunakan makmal pusat Actin FSL berasaskan ujian pembekuan satu peringkat. Purata tahap aktiviti FIX kekal dalam julat keterukan hemofilia ringan: 22.8%, tahun 1 (n = 15); 25.4%, tahun 2 (n = 14); 22.9%, tahun 3 (n = 14); 24.9%, tahun 4 (n = 9); dan 19.8%, tahun 5 (n = 7).

ABR Dari Masa Selepas Infusi Fidanacogene Elaparvovec

ABR untuk 14 daripada 15 peserta fasa 1/2 yang mengambil bahagian dalam kajian susulan jangka panjang. Hanya 9 dan 5 peserta telah mencapai mata masa susulan 5 tahun dan 6 tahun, masing-masing. Sejak infusi pra-vektor, purata ABR adalah antara 0.1–0.9 setahun sepanjang tempoh susulan, dan tiada peserta telah menyambung semula profilaksis FIX.