Steven W. Pipe, MD
Sorotan dari Kongres ISTH 2021

Evolusi Terapi Gen Vektor AAV Sedang Berlangsung di Hemofilia. Adakah Keistimewaan BAY 2599023 yang Unik akan Menangani Keperluan yang Luar Biasa?

Paip SW1, C. Hay2, J. Sheehan3, T. Lissitchkov4, M. Coppens5, H. Eichler6, S. Weigmann7, F. Ferrante8

1University of Michigan, Ann Arbor, Amerika Syarikat

2Jabatan Hematologi Universiti Manchester, Manchester, United Kingdom

3University of Wisconsin – Madison, Madison, Amerika Syarikat

4Hospital Khas Nasional untuk Rawatan Aktif Penyakit Haematologik, Sofia, Bulgaria

5Pusat Perubatan Universiti Amsterdam, Universiti Amsterdam, Amsterdam, Belanda

6Institut Perubatan Haemostaseologi dan Transfusi Klinikal, Universiti Saarland, Homburg, Jerman

7Bayer, Wuppertal, Jerman

8Bayer, Basel, Switzerland

Titik Data Utama

Reka Bentuk Kajian Fasa 1/2

Kriteria penyertaan, dos kohort, dan titik akhir kajian untuk kajian mencari dos fasa 1/2 BAY2599023 yang sedang berlangsung. Lelaki dengan hemofilia A yang teruk, tidak ada sejarah perencat FVIII yang diketahui, titer antibodi peneutralan AAVhu37 ≤ 5, dan> 150 hari pendedahan kepada produk FVIII dimasukkan secara berurutan ke dalam tiga kumpulan dos untuk menerima infus tunggal BAY2599023, dengan sekurang-kurangnya dua pesakit setiap tahap dos (pesakit yang akan didaftarkan dalam Kohort 4 akan menerima 4 × 1013 salinan gen / kg).

Faktor FVIII Ungkapan Berikutan Penyerapan BAY2599023

Tahap ekspresi FVIII berikutan infusi transgene dengan 3 dos pertama dalam jumlah 8 pesakit. Pada pemotongan data, 21 Mei 2021, tahap FVIII yang dihapus domain B-kromogenik tersedia untuk jangka masa antara 12 minggu untuk Pesakit 8 hingga 100 minggu untuk Pesakit 2. Respons dos diperhatikan dari kohort 1 hingga kohort 3, dengan tahap FVIII yang berterusan dicapai dalam jangka masa sehingga> 23 bulan. Tidak ada pesakit yang melaporkan pendarahan spontan atau pendarahan lain yang memerlukan rawatan, setelah tahap pelindung FVIII> 11 IU / dL dicapai.

KANDUNGAN YANG BERKAITAN

Webinars Interaktif
Image

Please enable the javascript to submit this form

Disokong oleh geran pendidikan dari Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics, dan uniQure, Inc.

SSL penting