Etranacogene Dezaparvovec (varian AAV5-Padua hFIX), Vektor yang Dipertingkatkan untuk Pemindahan Gen pada Orang Dewasa dengan Hemofilia B yang teruk atau sederhana
Sorotan Dari Kongres Tahunan ke-14 EAHAD

Etranacogene Dezaparvovec (varian AAV5-Padua hFIX), Vektor yang Dipertingkatkan untuk Pemindahan Gen pada Orang Dewasa dengan Hemofilia B teruk atau Sederhana B: Data Dua Tahun Dari Percubaan Fasa 2b

Annette von Drygalski, MD, PharmD1, Adam Giermasz, MD, PhD2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MBChB4, Susan U. Lattimore, RN5, Frank WG Leebeek, MD6, Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD7, Michael Recht, MD, PhD5, Esteban Gomez, MD8, Robert Gut, MD, PhD9, dan Steven W. Pipe, MD10

1University of California San Diego, La Jolla, CA, Amerika Syarikat

2University of California Davis, Sacramento, CA, Amerika Syarikat

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Itali

4University of North Carolina, Chapel Hill, Amerika Syarikat

5Universiti Kesihatan dan Sains Oregon, Portland, Amerika Syarikat

6Pusat Perubatan Universiti Erasmus, Rotterdam, Belanda

7Hospital Universiti Frankfurt, Jerman

8Hospital Kanak-kanak Phoenix, Phoenix, Amerika Syarikat

9uniQure Inc, Lexington, MA, Amerika Syarikat

10University of Michigan, Ann Arbor, MI, Amerika Syarikat

Titik Data Utama

FIX Aktiviti Selepas Infusi Vektor AAV5-Padua hFIX

Selepas infusi 2x1013 gc / kg, titik akhir utama aktiviti FIX ≥ 5% pada 6 minggu selepas infus dicapai pada ketiga-tiga peserta. Aktiviti FIX min pada 3 tahun adalah 2%, dan aktiviti FIX stabil dari tahun 44.2 hingga tahun 1.

Pendarahan Selepas Infusi Vektor AAV5-Padua hFIX

Selama 2 tahun, 2 daripada 3 peserta tidak mengalami pendarahan atau penggunaan konsentrat FIX. Peserta ketiga menggunakan sejumlah 2 infus terapi penggantian FIX (1 disyaki dan 1 pendarahan yang disahkan) pada kesempatan yang terpisah (tidak termasuk pembedahan). Semua peserta tetap bebas profilaksis 2 tahun selepas infus.

KANDUNGAN YANG BERKAITAN

Webinars Interaktif