Sorotan Dari Kongres Tahunan ke-14 EAHAD
Etranacogene Dezaparvovec (varian AAV5-Padua hFIX), Vektor yang Dipertingkatkan untuk Pemindahan Gen pada Orang Dewasa dengan Hemofilia B teruk atau Sederhana B: Data Dua Tahun Dari Percubaan Fasa 2b
Annette von Drygalski, MD, PharmD1, Adam Giermasz, MD, PhD2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MBChB4, Susan U. Lattimore, RN5, Frank WG Leebeek, MD6, Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD7, Michael Recht, MD, PhD5, Esteban Gomez, MD8, Robert Gut, MD, PhD9, dan Steven W. Pipe, MD10
1University of California San Diego, La Jolla, CA, Amerika Syarikat
2University of California Davis, Sacramento, CA, Amerika Syarikat
3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Itali
4University of North Carolina, Chapel Hill, Amerika Syarikat
5Universiti Kesihatan dan Sains Oregon, Portland, Amerika Syarikat
6Pusat Perubatan Universiti Erasmus, Rotterdam, Belanda
7Hospital Universiti Frankfurt, Jerman
8Hospital Kanak-kanak Phoenix, Phoenix, Amerika Syarikat
9uniQure Inc, Lexington, MA, Amerika Syarikat
10University of Michigan, Ann Arbor, MI, Amerika Syarikat
Annette von Drygalski, MD, PharmD1, Adam Giermasz, MD, PhD2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MBChB4, Susan U. Lattimore, RN5, Frank WG Leebeek, MD6, Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD7, Michael Recht, MD, PhD5, Esteban Gomez, MD8, Robert Gut, MD, PhD9, dan Steven W. Pipe, MD10
1University of California San Diego, La Jolla, CA, Amerika Syarikat
2University of California Davis, Sacramento, CA, Amerika Syarikat
3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Itali
4University of North Carolina, Chapel Hill, Amerika Syarikat
5Universiti Kesihatan dan Sains Oregon, Portland, Amerika Syarikat
6Pusat Perubatan Universiti Erasmus, Rotterdam, Belanda
7Hospital Universiti Frankfurt, Jerman
8Hospital Kanak-kanak Phoenix, Phoenix, Amerika Syarikat
9uniQure Inc, Lexington, MA, Amerika Syarikat
10University of Michigan, Ann Arbor, MI, Amerika Syarikat