Keberkesanan dan Keselamatan Etranacogene Dezaparvovec pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B yang teruk atau sederhana: Data Pertama Dari Percubaan Terapi Gen Tahap-B Fasa 3
Sorotan Dari Kongres Tahunan ke-14 EAHAD

Keberkesanan dan Keselamatan Etranacogene Dezaparvovec pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B yang teruk atau sederhana: Data Pertama Dari Percubaan Terapi Gen Tahap-B Fasa 3

Steven W Pipe, MD1, Michael Recht, MD, PhD2, Nigel S Key, MBChB3, Frank WG Leebeek, MD4, Giancarlo Castaman, MD5, Susan U Lattimore, RN6, Paul van der Valk, MD6, Kathelijne Peerlinck, MD, PhD7, Michiel Coppens, MD, PhD8, Niamh O'Connell, MB PhD9, K. John Pasi, MBChB, PhD10, Peter Kampmann, MD11, Karina Meijer, MD, PhD.12, Annette von Drygalski, MD, PharmD13, Guy Young, MD14, Cedric Hermans, MD15, Jan Astermark, MD, PhD16, Robert Klamroth, MD, PhD17, Richard S Lemons, MD, PhD18, Nathan Visweshwar, MD19, Shelley Crary, MD20, Rashid Kazmi, MBBS21, Emily Symington, MBChB22, Miguel A Escobar, MD23, Esteban Gomez, MD24, Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH25, Adam Kotowski, MD26, Doris Quon, MD, PhD27, Michael Wang, MD28, Allison P Wheeler, MD29, Eileen K Sawyer, PhD30, Stephanie Verweij30, Valerie Colletta, MSc30, Naghmana Bajwa, MD, Robert Gut, MD, PD30, Wolfgang Miesbach, MD, PhD31

1University of Michigan, Ann Arbor, MI, Amerika Syarikat

2Universiti Kesihatan & Sains Oregon, Portland, OR, USA

3University of North Carolina, Chapel Hill, NC, Amerika Syarikat

4Erasmus MC, Pusat Perubatan Universiti, Rotterdam, Belanda

5Pusat Gangguan Pendarahan dan Pembekuan, Hospital Universiti Careggi, Florence, Itali

6Universitair Medisch Centrum Utrecht, Belanda

7Jabatan Perubatan Vaskular dan Pusat Haemostasis dan Haemophilia, Hospital Universiti Leuven, Leuven, Belgium

8Jabatan Perubatan Vaskular, Sains Kardiovaskular Amsterdam, Pusat Perubatan Universiti Amsterdam, Universiti Amsterdam, Amsterdam, Belanda

9Pusat Pembekuan Nasional, St James's Hospital, Dublin, Ireland

10Pusat Haemofilia Royal London, Barts dan London School of Medicine and Dentistry, London, UK

11Rigshospitalet, Copenhagen, Denmark

12Pusat Perubatan Universiti Groningen, Groningen, Belanda

13University of California San Diego, La Jolla, CA, Amerika Syarikat

14Hospital Kanak-kanak Los Angeles, University of Southern California Keck School of Medicine, Los Angeles, CA, Amerika Syarikat

15Cliniques Universitaires Saint ‐ Luc, Université Catholique de Louvain, Brussels, Belgium

16Hospital Universiti Skåne, Malmö

17Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Jerman

18University of Utah, Salt Lake City, UT, Amerika Syarikat

19University of South Florida, Tampa, FL, Amerika Syarikat

20University of Arkansas untuk Sains Perubatan, AR, Amerika Syarikat

21Universiti Hospital Southampton NHS Foundation Trust; Southampton, UK

22Universiti Cambridge - Hospital Addenbrooke, Cambridge, UK

23Pusat Sains Kesihatan Universiti Texas di Houston, Houston, TX, Amerika Syarikat

24Hospital Kanak-kanak Phoenix, Phoenix Amerika Syarikat

25Bloodworks Northwest, Seattle, WA

26WNY BloodCare, NY, Amerika Syarikat

27Hospital Orthopedik Los Angeles, Pusat Rawatan Hemofilia Ortopedik, Los Angeles, CA, Amerika Syarikat

28Pusat Hemofilia dan Trombosis Universiti Colorado, Kampus Perubatan Anschutz, Aurora, CO

29Pusat Perubatan Universiti Vanderbilt, Nashville, TN, Amerika Syarikat

30uniQure BV, Amsterdam, Belanda / uniQure Inc. Lexington, MA, Amerika Syarikat

31Hospital Universiti Frankfurt, Frankfurt, Jerman

Titik Data Utama

FIX Ungkapan

Angka ini menunjukkan 1 daripada 3 titik akhir utama kajian, aktiviti FIX min dan median untuk semua peserta pada 26 minggu selepas dos dengan 2 × 1013 gc / kg (N = 54). Ekspresi FIX kuat pada 3 minggu selepas dos dan stabil pada minggu ke-26, dengan purata 37.2%.

Image

Kerana kajian ini tidak mengecualikan peserta dengan antibodi peneutralan (NAbs) terhadap AAV, adalah mungkin untuk menilai hasil untuk korelasi antara aktiviti NAbs dan FIX. Paksi menegak adalah aktiviti FIX minggu ke-26 yang diperhatikan bagi mereka yang menerima dos vektor penuh. Pesakit dengan NAbs tidak dapat dikesan diplot pada 7 pada paksi mendatar (yang merupakan ambang ujian). Paksi mendatar menunjukkan tajuk peserta lain dalam jarak hingga 678. Terdapat satu peserta tidak menjawab yang mempunyai titer> 3200, yang tidak ditunjukkan pada skala grafik ini. Tidak ada korelasi yang diperhatikan NAbs yang sudah ada dengan aktiviti FIX hingga titer 678.

KANDUNGAN YANG BERKAITAN

Webinars Interaktif