Peta Jalan Terapi Gene

Terapi gen untuk hemofilia melibatkan penggunaan virus yang diubahsuai untuk menyampaikan salinan gen yang tidak berfungsi. Penderita hemofilia kekurangan faktor yang memungkinkan pembekuan normal. Salinan yang mereka terima dari terapi gen mengkodekan faktor pembekuan penting ini, sehingga pembekuan dapat berjalan normal.

Bagaimana Terapi Gen Dapat Membantu Hemofilia

Penyelidikan terapi gen memberikan harapan untuk penyembuhan sekali untuk mereka yang menderita hemofilia. Ujian klinikal memberikan hasil yang menjanjikan, kerana banyak peserta berjaya mengekalkan tahap faktor pembekuan kritikal yang tinggi.

Peta Jalan Terapi Gene

Pesakit sering risau akan keselamatan dan keberkesanan (keberkesanan) rawatan tersebut. Walau bagaimanapun, kajian menunjukkan bahawa hampir 90 peratus peserta percubaan melihat tahap aktiviti faktor antikoagulan normal atau hampir normal.

Pemindahan gen berlaku menggunakan virus yang tidak patogenik dan kekurangan replikasi, jadi masalah keselamatannya minimum. Walau bagaimanapun, selalu ada risiko reaksi infus dari terapi gen eksperimen, serta kesan sampingan terapi imunosupresi, jika diperlukan untuk mengurangkan peningkatan enzim hati.

Penting juga untuk mengetahui bahawa terapi gen hanya berkesan dalam merawat pesakit. Ia tidak membetulkan gen yang bermutasi yang menyebabkan hemofilia atau mencegah ibu bapa menyebarkan gen itu kepada anak mereka.

. Persatuan Antarabangsa mengenai Trombosis dan Haemostasis (ISTH) terdiri daripada pakar terkenal dunia dalam komuniti hemofilia global. Di samping itu, ISTH berkembang sumber pendidikan yang menyediakan pesakit dan keluarga tempat duduk barisan depan dalam pengembangan protokol rawatan baru yang menakjubkan ini.

ISTH membantu pesakit memahami terapi gen dan bagaimana ia suatu hari boleh menjadi penawar bagi keadaan yang memerlukan rawatan seumur hidup.

Image
Image

Please enable the javascript to submit this form

Disokong oleh geran pendidikan dari Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics, dan uniQure, Inc.

SSL penting