Vektor Lentivirus untuk Terapi Gen Hemofilia

Podcast Terapi Gen Vektor Viral

Dengarkan Glenn F. Pierce, MD, PhD, naib presiden perubatan Persekutuan Hemofilia Dunia (WFH), dan Robert Peters, PhD, perunding bebas, membincangkan Lentivirus berkaitan dengan Terapi Gene. Dia membincangkan AAAV, Lentivirus, dan Terapi Gen Vektor Lentivirus. Terdapat banyak ujian klinikal perubatan dengan AAV, yang telah membuktikan modaliti dalam menyampaikan gen Factor VIII dan Factor IX dan Glenn dan Robert akan membincangkannya semasa podcast ini.

 

Klik untuk Kredit!

Maklumat CME


Tajuk Aktiviti

Vektor Lentivirus untuk Terapi Gen Hemofilia

Topic

Terapi Gen di Hemophilia

Jenis Akreditasi

AMA PRA Kategori 1 Kredit (s) ™

Melepaskan Tarikh

Oktober 31, 2020

Tarikh luput

30 Oktober 2021

Anggaran Masa untuk Lengkap Aktiviti

15 minit

OBJEKTIF PEMBELAJARAN
Apabila selesai aktiviti, para peserta dapat:

  • Gariskan pendekatan terapi gen semasa dan yang baru muncul untuk mengubati hemofilia
  • Kenali kebimbangan utama dan tidak diketahui berkaitan dengan masa depan terapi gen untuk hemofilia

FAKULTI
Glenn F. Pierce, MD, PhD
Persekutuan Dunia Hemofilia (WFH)
Amerika Syarikat

Robert Peters, PhD
Perunding
Boston, Massachusetts

PERANCANG
David Lillicrap, MD, FRCPC
Universiti Queen – Kingston, Kanada

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Fakulti Sains Kesihatan – University of the Witwatersrand dan Perkhidmatan Makmal Kesihatan Nasional
Johannesburg, Afrika Selatan

Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA
Hospital Bandar Auckland
Auckland, New Zealand

Glenn F. Pierce, MD, PhD
Persekutuan Dunia Hemofilia (WFH)
Amerika Syarikat

K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Barts dan The London School of Medicine and Dentistry
Queen Mary University of London
London, United Kingdom

Steven W. Pipe, MD
Universiti Michigan
Ann Arbor, Michigan

Flora Peyvandi, MD, PhD
Universiti Milan
Milan, Itali

Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP
Kolej Perubatan Kristian
Vellore, India

Thierry VandenDriessche, PhD
Vrije University Brussels
Brussels, Belgium

KAEDAH PENERIMAAN / BAGAIMANA MENDAPATKAN KREDIT

  1. Tiada yuran untuk menyertai dan menerima kredit untuk aktiviti ini.
  2. Semak objektif aktiviti dan maklumat CME / CE.
  3. Lengkapkan aktiviti CME / CE
  4. Lengkapkan borang evaluasi / pengesahan CME / CE, yang menyediakan setiap peserta dengan peluang untuk memberi komen tentang bagaimana penyertaan dalam aktiviti itu akan mempengaruhi amalan profesional mereka; kualiti proses pengajaran; persepsi keberkesanan profesional yang dipertingkatkan; persepsi kecenderungan komersial; dan pandangannya mengenai keperluan pendidikan masa depan.
  5. Dokumentasi / pelaporan kredit:
    • Jika anda meminta AMA PRA Category 1 Credits ™ atau sijil penyertaan-sijil CME / CE anda boleh dimuat turun.

KLIK DI SINI UNTUK MEMERLUKAN KEPERLUAN TEKNIKAL


PENYEDIA AKREDITASI

Aktiviti ini disediakan bersama oleh The France Foundation dan International Society on Thrombosis and Haemostasis.

SASARAN
Aktiviti ini bertujuan untuk doktor (hematologi), pengamal jururawat, pembantu doktor, dan jururawat yang menguruskan pesakit dengan hemofilia. Kegiatan ini juga ditujukan untuk para saintis yang berminat dalam penyelidikan asas, terjemahan, dan klinikal dalam hemofilia di seluruh dunia.

KENYATAAN KEPERLUAN
Oleh kerana pembangunan terapi gen untuk hemofilia terus menjadi fasa 3 ujian klinikal, dan kelulusan pendekatan terapeutik ini dijangka, adalah penting bagi semua ahli pasukan penjagaan hemofilia untuk berpengetahuan dan bersedia untuk mengintegrasikan pendekatan terapi baru ini ke dalam amalan klinikal .

KENYATAAN AKREDITASI
Aktiviti ini telah dirancang dan dilaksanakan sesuai dengan syarat dan dasar akreditasi Majlis Akreditasi untuk Pendidikan Perubatan Berterusan (ACCME) melalui penyediaan bersama The France Foundation (TFF) dan International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH). TFF diakreditasi oleh ACCME untuk memberikan pendidikan perubatan berterusan kepada doktor.

PERJANJIAN KREDIT
Pakar Perubatan:
Yayasan Perancis menunjuk aktiviti berkekalan ini untuk maksimum 0.25 AMA PRA Kategori 1 Kredit (s) ™. Pakar-pakar mesti menuntut hanya kredit sepadan dengan tahap penyertaan mereka dalam aktiviti tersebut.

Jururawat: Jururawat yang diperakui oleh Pusat Pengiktirafan Jururawat Amerika (ANCC) boleh menggunakan aktiviti yang diperakui oleh penyedia yang diakreditasi ACCME ke arah keperluan mereka untuk pembaharuan sijil oleh ANCC. Sijil kehadiran akan disediakan oleh The France Foundation, penyedia ACCME yang diiktiraf.

POLISI PENDEDAHAN
Selaras dengan Standard ACCME untuk Sokongan Komersial, The France Foundation (TFF) dan Persatuan Antarabangsa Thrombosis dan Haemostasis (ISTH) menghendaki individu dalam kedudukan untuk mengawal kandungan aktiviti pendidikan mendedahkan semua hubungan kewangan yang relevan dengan kepentingan komersil . TFF dan ISTH menyelesaikan semua konflik kepentingan untuk memastikan kemerdekaan, objektif, keseimbangan, dan ketegaran saintifik dalam semua program pendidikan mereka. Tambahan pula, TFF dan ISTH berusaha untuk mengesahkan bahawa semua penyelidikan saintifik yang dirujuk, dilaporkan, atau digunakan dalam aktiviti CME / CE mematuhi piawaian reka bentuk eksperimen, pengumpulan data, dan analisis yang diterima umum. TFF dan ISTH komited untuk menyediakan pelajar dengan aktiviti CME / CE berkualiti tinggi yang menggalakkan peningkatan dalam penjagaan kesihatan dan bukannya kepentingan komersil.

Aktiviti Pendedahan Staf
Perancang, pengulas, editor, kakitangan, jawatankuasa CME, atau anggota lain di TFF yang mengawal kandungan tidak mempunyai hubungan kewangan yang relevan untuk diungkapkan.

Perancang, pengulas, penyunting, kakitangan, jawatankuasa CME, atau anggota lain di ISTH yang mengawal kandungan tidak mempunyai hubungan kewangan yang relevan untuk diungkapkan.

Pendakwaan-Perancang Fakulti

Fakulti yang disenaraikan di bawah melaporkan bahawa mereka tidak mempunyai hubungan kewangan yang relevan untuk mendedahkan:

  • Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA
  • Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP

Fakulti yang disenaraikan di bawah melaporkan bahawa mereka mempunyai hubungan kewangan yang relevan untuk mendedahkan:

  • David Lillicrap, MD, FRCPC, menerima honorarium untuk konsultasi akademik dari Bioverativ, CSL Behring, dan Octapharma Plasma. Dia menerima dana penyelidikan dari Bayer, BioMarin, Bioverativ, CSL Behring, dan Octapharma Plasma.
  • Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, bertugas di biro penceramah dan melakukan penyelidikan kontrak untuk CSL Behring, Catalyst Biosciences, Freeline Therapeutics, Novo Nordisk, Roche, Sanofi, Spark, dan Takeda.
  • K. John Pasi, MChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH, menerima pembiayaan penyelidikan dari program BioMarin GeneR8, program uniQure HOPE-B, dan program fitusiran Sanofi – ATLAS. Dia menerima honor dari Alnylam, ApcinteX, BioMarin, Catalyst Bio, Chugai, Novo Nordisk, Octapharma Plasma, Pfizer, Roche, Sanofi, Shire, dan Sobi.
  • Flora Peyvandi, MD, PhD, berfungsi sebagai perunding untuk Sanofi dan Sobi. Dia berkhidmat di biro penceramah untuk Bioverativ, Grifols, Roche, Sanofi, Sobi, Spark, dan Takeda.
  • Glenn F. Pierce, MD, PhD, menerima honorarium untuk perundingan akademik dari BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude, dan VarmX. Dia memegang jawatan kepemimpinan dengan Global Blood Therapeutics, NHF MASAC, dan World Federation of Hemophilia.
  • Steven W. Pipe, MD, berfungsi sebagai perunding untuk ApcinteX, Bayer, BioMarin, Catalyst Biosciences, CSL Behring, HEMA Biologics, Freeline, Novo Nordisk, Pfizer, Roche / Genentech, Sangamo Therapeutics, Sanofi, Takeda, Spark Therapeutics, dan uniQure . Dia melakukan penyelidikan untuk Siemens.
  • Thierry VandenDriessche, PhD, memegang jawatan kepemimpinan dengan NHF dan ISTH. Dia mendapat dana penyelidikan dari Pfizer dan Takeda. Dr. VandenDriessche menerima honor dari Baxalta, Shire, Takeda, Bayer, Biotest, dan Pfizer.

Fakulti Pengungkapan-Fakulti-Fakulti
Laporan fakulti berikut bahawa mereka mempunyai hubungan kewangan yang relevan untuk mendedahkan:

  • Glenn F. Pierce, MD, PhD, menerima honorarium untuk perundingan akademik dari BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude, dan VarmX. Dia memegang jawatan kepemimpinan dengan Global Blood Therapeutics, NHF MASAC, dan World Federation of Hemophilia.
  • Robert Peters, PhD, memiliki saham dan menerima hak / hak paten harta intelek semasa sebelumnya bekerja di Sanofi. Semasa bekerja di Sanofi, dia mendapat gaji dan royalti.

PENDEDAHAN PENGGUNAAN YANG TIDAK SELESAI
TFF dan ISTH menghendaki fakulti CME (pembesar suara) untuk mendedahkan kapan produk atau prosedur yang dibincangkan tidak dilabel, tidak dilabel, eksperimen, dan / atau disiasat. Ini termasuk batasan pada informasi yang disajikan, seperti data yang awal, atau yang mewakili penyelidikan yang sedang berlangsung, analisis sementara, dan / atau pendapat yang tidak didukung. Fakulti dalam aktiviti ini boleh membincangkan maklumat mengenai agen farmasi yang berada di luar pelabelan yang diluluskan oleh Pentadbiran Makanan dan Dadah AS. Maklumat ini hanya bertujuan untuk melanjutkan pendidikan perubatan dan tidak bertujuan untuk mempromosikan penggunaan ubat-ubatan ini. TFF dan ISTH tidak mengesyorkan penggunaan ejen di luar tanda berlabel. Sekiranya anda mempunyai pertanyaan, hubungi Jabatan Hal Ehwal Perubatan pengeluar untuk mendapatkan maklumat mengenai preskripsi terkini.

PENGHARGAAN SOKONGAN KOMERSIL
Aktiviti ini disokong oleh geran pendidikan dari BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics, dan uniQure, Inc.

PENAFIAN
TFF dan ISTH menyampaikan maklumat ini untuk tujuan pendidikan sahaja. Kandungan disediakan hanya oleh fakulti yang telah dipilih kerana kepakaran mereka yang diiktiraf dalam bidangnya. Peserta mempunyai tanggungjawab profesional untuk memastikan produk diresepkan dan digunakan dengan betul berdasarkan penilaian klinikal mereka sendiri dan standard penjagaan yang diterima. Yayasan Perancis, ISTH, dan penyokong komersial tidak bertanggung jawab atas maklumat di sini.

MAKLUMAT COPYRIGHT
Hak Cipta © 2020 The France Foundation. Sebarang penggunaan bahan tidak sah di laman web ini boleh melanggar hak cipta, tanda dagangan dan undang-undang lain. Anda boleh melihat, menyalin, dan memuat turun maklumat atau perisian ("Bahan") yang terdapat di Laman ini tertakluk kepada terma, syarat dan pengecualian yang berikut:

  • Bahan-bahan hendaklah digunakan semata-mata untuk tujuan peribadi, bukan komersial, maklumat dan pendidikan. Bahan tidak diubahsuai. Mereka akan diedarkan dalam format yang disediakan dengan sumber yang dikenal pasti dengan jelas. Maklumat hak cipta atau notis proprietari lain tidak boleh dialih keluar, diubah, atau diubah.
  • Bahan-bahan tidak boleh diterbitkan, dimuat naik, diposkan, dihantar (selain dari yang dinyatakan di sini), tanpa kebenaran bertulis dari Yayasan Perancis terlebih dahulu.


DASAR PRIVASI

Yayasan Perancis melindungi privasi pribadi dan informasi lain mengenai peserta dan kolaborator pendidikan. Yayasan Perancis tidak akan melepaskan informasi yang dapat mengenal pasti pribadi kepada pihak ketiga tanpa persetujuan individu, kecuali informasi seperti yang diperlukan untuk tujuan pelaporan ke ACCME.

Yayasan Perancis mengekalkan perlindungan fisik, elektronik, dan prosedur yang mematuhi peraturan persekutuan untuk melindungi dari kerugian, penyalahgunaan atau perubahan informasi yang kami kumpulkan dari Anda.

Maklumat tambahan mengenai Dasar Privasi Yayasan The France boleh dilihat di www.francefoundation.com/privacy-policy.


MAKLUMAT HUBUNGI
Jika anda mempunyai soalan tentang aktiviti CME ini, sila hubungi The France Foundation di 860-434-1650 atau Alamat emel ini telah dilindungi dari spambots. Perlukan JavaScript untuk melihatnya..

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Glenn F. Pierce, MD, PhD
Persekutuan Hemofilia Dunia (WFH)
Amerika Syarikat

Glenn Pierce, MD, PhD, kini sedang berkhidmat pada Naib Presiden Perubatan Dunia Wakil Presiden Hemophilia (WFH) dan WFH Amerika Syarikat Lembaga Pengarah dan Majlis Penasihat Perubatan dan Sains Amerika Syarikat (NHF). Beliau adalah seorang Usahawan di-kediaman di Ventures Batu Ketiga serta sebagai perunding untuk terapi gen dan syarikat bioteknologi hematologi. Beliau mengasaskan Ubat Ambys pada tahun 2018, permulaan sel regenerasi gen dan terapi gen, dan berfungsi sebagai Ketua Pegawai Perubatan (CMO). Dr Pierce bersara dari Biogen pada tahun 2014, di mana dia mengetuai R & D daripada fasa separuh hayat FVIII dan FIX Fc yang dilanjutkan sebagai CMO. Beliau mengetuai derma unit antarabangsa 1 bilion (IU) dan permulaan kerjasama bantuan kemanusiaan dengan WFH. Dr Pierce juga mengetuai program My Life Our Future (MLOF) untuk genotip> 10,000 individu dalam komuniti gangguan pendarahan Amerika Syarikat. Sebelum ini, Dr. Pierce berkhidmat di Lembaga Pengarah NHF dan menjadi Presiden NHF. Dr Pierce menerima MD dan PhD dalam Imunologi, dan melakukan latihan pascasiswazahnya dalam penyelidikan patologi dan hematologi. Beliau mempunyai 30+ tahun pengalaman dalam pembangunan dadah bioteknologi dalam bidang regenerasi dan hematologi tisu, termasuk hemofilia, bermula dengan Amgen dan telah terlibat dalam pembangunan 5 produk yang diluluskan untuk hemofilia. Dia berpisah antara San Francisco dan San Diego. Dr Pierce dilahirkan dengan hemofilia A yang teruk, dan telah sembuh pada tahun 2008.

Robert Peters, PhD

Robert Peters, PhD
Perunding
Boston, Massachusetts

Robert Peters, PhD, adalah eksekutif penyelidikan peringkat kanan dengan 20 tahun pengalaman industri, yang merangkumi pengerjaan protein penggumpalan penggabungan semula faktor Faktor VIII dan Faktor IX-Fc sejak awal mereka dalam penyelidikan melalui pembuatan, pengembangan klinikal, dan pelancaran pasaran. Baru-baru ini, dia juga menyokong empat calon klinikal yang maju dari bidang penyelidikannya ke dalam pengembangan klinikal, termasuk BIVV001. Dr. Peters telah bekerja dalam berbagai cara, dari biologi dan molekul kecil hingga terapi gen in vivo dan ex vivo.