Taklimat Persidangan ASH
Kajian Terapi Gen Pertama Manusia pada Teknologi Vektor Kapsid AAVhu37 dalam Hemofilia yang teruk A - BAY 2599023 mempunyai Kelayakan Pesakit yang Luas dan Ekspresi Jangka Panjang FVIII yang Stabil dan Berkekalan
Steven W. Pipe, MD
Terapi Gen AMT-060 pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B yang teruk atau sederhana-Sahkan Pengesahan Ekspresi FIX yang Stabil dan Pengurangan Tahan Lama dalam Pendarahan dan Penggunaan Faktor IX hingga 5 Tahun
Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
Data Pertama Dari Percubaan Terapi Gen Fasa 3 HOPE-B: Keberkesanan dan Keselamatan Etranacogene Dezaparvovec (varian AAV5-Padua hFIX; AMT-061) pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B yang teruk atau sederhana yang dirawat Tidak kira-kira Neutralisasi Anti-Kapsid yang Ada
Steven W. Pipe, MD
Etranacogene Dezaparvovec (varian AAV5-Padua hFIX), Vektor yang Dipertingkatkan untuk Pemindahan Gen pada Orang Dewasa dengan Hemofilia B teruk atau Sederhana B: Data Dua Tahun Dari Percubaan Fasa 2b
Steven W. Pipe, MD
Susulan Kajian Alta yang dikemas kini, Kajian Tahap 1/2 Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) Terapi Gen pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia yang teruk
Barbara A. Konkle, MD
Taklimat Persidangan ISTH
Fasa I / II Percubaan SPK-8011: Ekspresi FVIII yang Stabil dan Tahan Lama selama> 2 Tahun Dengan Peningkatan ABR yang Penting dalam Kohort Dosis Awal Mengikuti Pemindahan Gen FVIII yang Dipediaskan oleh AAV untuk Hemofilia A
Lindsey A. George, MD
Hasil Genom Vektor Jangka Panjang dan Kekebalan dari Pemindahan Gen AAV FVIII dalam Model Anjing Hemofilia
Paul Batty, MBBS, PhD
Terapi Gen Novel Adeno Associated Virus (AAV) (FLT180a) Mencapai Tahap Aktiviti FIX Normal pada Pesakit Hemofilia B (HB) yang teruk (Kajian B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Kekerapan, Lokasi dan Sifat Penyisipan Vektor AAV Selepas Susulan Penyebaran Transgene FVIII dalam Model Hemofilia A Anjing
Paul Batty, MBBS, PhD
Taklimat Persidangan WFH
Kemajuan Terkini dalam Pengembangan AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) untuk Orang Dengan Hemofilia B yang teruk atau sederhana
Steven W. Pipe, MD
Kajian Susulan Empat Tahun Pertama Manusia pada Keberkesanan dan Keselamatan Terapi Tahan Lama: Terapi Gen AAV Dengan Valoctocogene Roxaparvovec untuk Hemofilia A yang teruk
John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Taklimat Persidangan ASGCT
Kajian Terapi Gen Pertama pada Manusia Teknologi Vektor Capsid AAVhu37 dalam Hemofilia yang teruk A: Keselamatan dan Hasil Aktiviti FVIII
Steven W. Pipe, MD
Menggunakan Apheresis untuk Menghilangkan Antibodi AAV yang Meneutralkan pada Pesakit Sebelumnya Dikecualikan dari Terapi Gen
Glen F. Pierce, MD, PhD
Pembangunan Calon Klinik Vektor AAV3 untuk Terapi Gen Hemofilia B
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
Analisis Integrasi AAV Setelah Tindak Balas Jangka Panjang dalam Hemofilia Seekor Anjing Mendapatkan Akibat Genetik Pembetulan Gen yang Dipediasi oleh AAV
Glen F. Pierce, MD, PhD
Liputan Persidangan dari Orlando
Liputan Persidangan dari Orlando, yang menampilkan wawancara pakar mengenai kemajuan terkini dalam Terapi Gene.
Liputan Persidangan - Live from Orlando 2019






