Sorotan dari Kongres ISTH 2021

Keberkesanan dan Keselamatan Etranacogene Dezaparvovec pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B yang teruk atau sederhana: Data Pertama Dari Percubaan Terapi Gen Tahap-B Fasa 3

Keberkesanan dan Keselamatan Etranacogene Dezaparvovec pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B yang teruk atau sederhana: Data Pertama Dari Percubaan Terapi Gen Tahap-B Fasa 3

Margareth C. Ozelo, MD, PhD

WATCH
Laporan Kes Keselamatan Hati Dari Percubaan Terapi Gen Fasa 3 HOPE-B pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B

Laporan Kes Keselamatan Hati Dari Percubaan Terapi Gen Fasa 3 HOPE-B pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B

Steven W. Pipe, MD

WATCH
Keberkesanan dan Keselamatan 52 Minggu Etranacogene Dezaparvovec pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B teruk atau Sederhana B: Data Dari Percubaan Terapi Gen Tahap 3 HOPE-B

Keberkesanan dan Keselamatan 52 Minggu Etranacogene Dezaparvovec pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B teruk atau Sederhana B: Data Dari Percubaan Terapi Gen Tahap 3 HOPE-B

Steven W. Pipe, MD

WATCH
Penyiasatan Hasil Awal Mengikuti Terapi Gen Viral yang berkaitan dengan Adeno dalam Model Hemofilia Canine

Penyiasatan Hasil Awal Mengikuti Terapi Gen Viral yang berkaitan dengan Adeno dalam Model Hemofilia Canine

David Lillicrap, MD, FRCPC

WATCH
Hasil Klinikal pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B Dengan dan Tanpa Antibodi Neutralisasi Pra-sedia ada kepada AAV5: Data 6 Bulan Dari Fasa 3 Percubaan Terapi Gen Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B

Hasil Klinikal pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B Dengan dan Tanpa Antibodi Neutralisasi Pra-sedia ada kepada AAV5: Data 6 Bulan Dari Fasa 3 Percubaan Terapi Gen Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

WATCH
Evolusi Terapi Gen Vektor AAV Sedang Berlangsung di Hemofilia. Adakah Keistimewaan BAY 2599023 yang Unik akan Menangani Keperluan yang Luar Biasa?

Evolusi Terapi Gen Vektor AAV Sedang Berlangsung di Hemofilia. Adakah Keistimewaan BAY 2599023 yang Unik akan Menangani Keperluan yang Luar Biasa?

Steven W. Pipe, MD

WATCH

Sorotan Dari Kongres Maya EAHAD 2021

Keberkesanan dan Keselamatan Etranacogene Dezaparvovec pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B yang teruk atau sederhana: Data Pertama Dari Percubaan Terapi Gen Tahap-B Fasa 3

Keberkesanan dan Keselamatan Etranacogene Dezaparvovec pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B yang teruk atau sederhana: Data Pertama Dari Percubaan Terapi Gen Tahap-B Fasa 3

Steven W. Pipe, MD

WATCH
Karakterisasi Ketekunan Vektor Virus yang Berkaitan Adeno Setelah Susulan Jangka Panjang dalam Model Haemophilia a Dog

Karakterisasi Ketekunan Vektor Virus yang Berkaitan Adeno Setelah Susulan Jangka Panjang dalam Model Haemophilia a Dog

Paul Batty, MBBS, PhD

WATCH
Etranacogene Dezaparvovec (varian AAV5-Padua hFIX), Vektor yang Dipertingkatkan untuk Pemindahan Gen pada Orang Dewasa dengan Hemofilia B teruk atau Sederhana B: Data Dua Tahun Dari Percubaan Fasa 2b

Etranacogene Dezaparvovec (varian AAV5-Padua hFIX), Vektor yang Dipertingkatkan untuk Pemindahan Gen pada Orang Dewasa dengan Hemofilia B teruk atau Sederhana B: Data Dua Tahun Dari Percubaan Fasa 2b

Annette von Drygalski, MD, PharmD

WATCH
Terapi Gen AMT-060 pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B yang teruk atau sederhana-Sahkan Pengesahan Ekspresi FIX yang Stabil dan Pengurangan Tahan Lama dalam Pendarahan dan Penggunaan Faktor IX hingga 5 Tahun

Terapi Gen AMT-060 pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B yang teruk atau sederhana-Sahkan Pengesahan Ekspresi FIX yang Stabil dan Pengurangan Tahan Lama dalam Pendarahan dan Penggunaan Faktor IX hingga 5 Tahun

Frank WG Leebeek, MD, PhD

WATCH
Tindak lanjut Terapi Gen Virus Adeno-Associated (AAV) (FLT180a) Mencapai Tahap Aktiviti FIX Normal pada Pesakit Hemofilia B (HB) yang teruk (Kajian B-AMAZE)

Tindak lanjut Terapi Gen Virus Adeno-Associated (AAV) (FLT180a) Mencapai Tahap Aktiviti FIX Normal pada Pesakit Hemofilia B (HB) yang teruk (Kajian B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

WATCH

Taklimat Persidangan ASH

Kajian Terapi Gen Pertama Manusia pada Teknologi Vektor Kapsid AAVhu37 dalam Hemofilia yang teruk A - BAY 2599023 mempunyai Kelayakan Pesakit yang Luas dan Ekspresi Jangka Panjang FVIII yang Stabil dan Berkekalan

Kajian Terapi Gen Pertama Manusia pada Teknologi Vektor Kapsid AAVhu37 dalam Hemofilia yang teruk A - BAY 2599023 mempunyai Kelayakan Pesakit yang Luas dan Ekspresi Jangka Panjang FVIII yang Stabil dan Berkekalan

Steven W. Pipe, MD

WATCH
Pendaftaran Terapi Gen Dunia Hemofilia

Pendaftaran Terapi Gen Dunia Hemofilia

Barbara A. Konkle, MD

WATCH
Terapi Gen AMT-060 pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B yang teruk atau sederhana-Sahkan Pengesahan Ekspresi FIX yang Stabil dan Pengurangan Tahan Lama dalam Pendarahan dan Penggunaan Faktor IX hingga 5 Tahun

Terapi Gen AMT-060 pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B yang teruk atau sederhana-Sahkan Pengesahan Ekspresi FIX yang Stabil dan Pengurangan Tahan Lama dalam Pendarahan dan Penggunaan Faktor IX hingga 5 Tahun

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

WATCH
Data Pertama Dari Percubaan Terapi Gen Fasa 3 HOPE-B: Keberkesanan dan Keselamatan Etranacogene Dezaparvovec (varian AAV5-Padua hFIX; AMT-061) pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B yang teruk atau sederhana yang dirawat Tidak kira-kira Neutralisasi Anti-Kapsid yang Ada

Data Pertama Dari Percubaan Terapi Gen Fasa 3 HOPE-B: Keberkesanan dan Keselamatan Etranacogene Dezaparvovec (varian AAV5-Padua hFIX; AMT-061) pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B yang teruk atau sederhana yang dirawat Tidak kira-kira Neutralisasi Anti-Kapsid yang Ada

Steven W. Pipe, MD

WATCH
Etranacogene Dezaparvovec (varian AAV5-Padua hFIX), Vektor yang Dipertingkatkan untuk Pemindahan Gen pada Orang Dewasa dengan Hemofilia B teruk atau Sederhana B: Data Dua Tahun Dari Percubaan Fasa 2b

Etranacogene Dezaparvovec (varian AAV5-Padua hFIX), Vektor yang Dipertingkatkan untuk Pemindahan Gen pada Orang Dewasa dengan Hemofilia B teruk atau Sederhana B: Data Dua Tahun Dari Percubaan Fasa 2b

Steven W. Pipe, MD

WATCH
Susulan Kajian Alta yang dikemas kini, Kajian Tahap 1/2 Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) Terapi Gen pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia yang teruk

Susulan Kajian Alta yang dikemas kini, Kajian Tahap 1/2 Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) Terapi Gen pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia yang teruk

Barbara A. Konkle, MD

WATCH

Taklimat Persidangan ISTH

Fasa I / II Percubaan SPK-8011: Ekspresi FVIII yang Stabil dan Tahan Lama selama> 2 Tahun Dengan Peningkatan ABR yang Penting dalam Kohort Dosis Awal Mengikuti Pemindahan Gen FVIII yang Dipediaskan oleh AAV untuk Hemofilia A

Fasa I / II Percubaan SPK-8011: Ekspresi FVIII yang Stabil dan Tahan Lama selama> 2 Tahun Dengan Peningkatan ABR yang Penting dalam Kohort Dosis Awal Mengikuti Pemindahan Gen FVIII yang Dipediaskan oleh AAV untuk Hemofilia A

Lindsey A. George, MD

WATCH
Kajian Susulan Empat Tahun Pertama Manusia pada Keberkesanan dan Keselamatan Terapi Tahan Lama: Terapi Gen AAV Dengan Valoctocogene Roxaparvovec untuk Hemofilia A yang teruk

Hasil Genom Vektor Jangka Panjang dan Kekebalan dari Pemindahan Gen AAV FVIII dalam Model Anjing Hemofilia

Paul Batty, MBBS, PhD

WATCH
Terapi Gen Novel Adeno Associated Virus (AAV) (FLT180a) Mencapai Tahap Aktiviti FIX Normal pada Pesakit Hemofilia B (HB) yang teruk (Kajian B-AMAZE)

Terapi Gen Novel Adeno Associated Virus (AAV) (FLT180a) Mencapai Tahap Aktiviti FIX Normal pada Pesakit Hemofilia B (HB) yang teruk (Kajian B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

WATCH
Kekerapan, Lokasi dan Sifat Penyisipan Vektor AAV Selepas Susulan Penyebaran Transgene FVIII dalam Model Hemofilia A Anjing

Kekerapan, Lokasi dan Sifat Penyisipan Vektor AAV Selepas Susulan Penyebaran Transgene FVIII dalam Model Hemofilia A Anjing

Paul Batty, MBBS, PhD

WATCH

Taklimat Persidangan WFH

Kemajuan Terkini dalam Pengembangan AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) untuk Orang Dengan Hemofilia B yang teruk atau sederhana

Kemajuan Terkini dalam Pengembangan AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) untuk Orang Dengan Hemofilia B yang teruk atau sederhana

Steven W. Pipe, MD

WATCH
Kajian Susulan Empat Tahun Pertama Manusia pada Keberkesanan dan Keselamatan Terapi Tahan Lama: Terapi Gen AAV Dengan Valoctocogene Roxaparvovec untuk Hemofilia A yang teruk

Kajian Susulan Empat Tahun Pertama Manusia pada Keberkesanan dan Keselamatan Terapi Tahan Lama: Terapi Gen AAV Dengan Valoctocogene Roxaparvovec untuk Hemofilia A yang teruk

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

WATCH

Taklimat Persidangan ASGCT

Kajian Terapi Gen Pertama pada Manusia Teknologi Vektor Capsid AAVhu37 dalam Hemofilia yang teruk A: Keselamatan dan Hasil Aktiviti FVIII

Kajian Terapi Gen Pertama pada Manusia Teknologi Vektor Capsid AAVhu37 dalam Hemofilia yang teruk A: Keselamatan dan Hasil Aktiviti FVIII

Steven W. Pipe, MD

WATCH
Menggunakan Apheresis untuk Menghilangkan Antibodi AAV yang Meneutralkan pada Pesakit Sebelumnya Dikecualikan dari Terapi Gen

Menggunakan Apheresis untuk Menghilangkan Antibodi AAV yang Meneutralkan pada Pesakit Sebelumnya Dikecualikan dari Terapi Gen
 

Glenn F. Pierce, MD, PhD

WATCH
Pembangunan Calon Klinik Vektor AAV3 untuk Terapi Gen Hemofilia B

Pembangunan Calon Klinik Vektor AAV3 untuk Terapi Gen Hemofilia B
 

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

WATCH
Analisis Integrasi AAV Setelah Tindak Balas Jangka Panjang dalam Hemofilia Seekor Anjing Mendapatkan Akibat Genetik Pembetulan Gen yang Dipediasi oleh AAV

Analisis Integrasi AAV Setelah Tindak Balas Jangka Panjang dalam Hemofilia Seekor Anjing Mendapatkan Akibat Genetik Pembetulan Gen yang Dipediasi oleh AAV

Glenn F. Pierce, MD, PhD

WATCH

Liputan Persidangan dari Orlando

Liputan Persidangan dari Orlando, yang menampilkan wawancara pakar mengenai kemajuan terkini dalam Terapi Gene.

CREDIT CMAR EARN

Liputan Persidangan - Live from Orlando 2019

Kemaskini Terbaru mengenai Ujian Klinikal Terapi Gene di Hemophilia B
Data Keselamatan dan Keberkesanan jangka panjang dari Ujian Terapi Gene di Hemophilia Memberi Optimisme
Ekspresi jangka panjang AAV yang dimediasi oleh FVIII Transfer dan Vector Integration Events di Hemophilia
Pendekatan Novel untuk Terapi Gen Hemofilia dalam Pembangunan Preclinikal
Antibodi yang sedia ada kepada AAV dan Konsekuensi untuk Terapi Gen Hemophilia
Masa Depan Terapi Gen Hemophilia
Bersedia untuk Kelulusan Terapi Gen untuk Hemophilia