Sorotan Daripada Kongres ke-30 ISTH
Menjelaskan Mekanisme di Sebalik Percanggahan Ujian Faktor VIII yang Diperolehi AAV
Hubungan Antara FVIII yang Dihasilkan Transgen dan Kadar Pendarahan 2 Tahun Selepas Pemindahan Gen Dengan Valoctocogene Roxaparvovec: Keputusan Daripada Gener8-1
Keputusan daripada B-LIEVE, Kajian Pengesahan Dos Fasa 1/2 Terapi Gen FLT180a AAV dalam Pesakit Hemofilia B
Sorotan dari Mesyuarat Tahunan ASGCT 25
Pembetulan Hemostatik Stabil dan Kualiti Hidup Berkaitan Hemofilia yang Diperbaiki: Analisis Akhir daripada Percubaan Fasa Utama 3 HOPE-B Etranacogene Dezaparvovec
Penghantaran LNP mRNA CRISPR/Cas9 untuk Membaiki Pemadaman Kecil dalam Gen FVIII dalam Tikus Hemofilia A
Varian Faktor VIII Dengan Penghapusan Tapak N-glikosilasi pada 2118 Mengurangkan Tindak Balas Kekebalan Anti-FVIII dalam Terapi Gen Dirawat Hemofilia A Tikus
Promoter Stabilin-2 Memodulasi Tindak Balas Imun terhadap FVIII Selepas Penghantaran Vektor Lentiviral dalam Tikus Hemofilik
Sorotan Daripada Kongres Dunia WFH 2022
Menggunakan Pendaftaran Terapi Gen Persekutuan Hemofilia Dunia untuk Susulan Jangka Panjang Pesakit Hemofilia yang Dirawat dengan Terapi Gen
Tersedia untuk Kredit CME!
Topic: Terapi Gen di Hemophilia
Jenis Akreditasi: AMA PRA Kategori 1 Kredit™
Siaran Tarikh: Jun 6, 2022
Tarikh Tamat Tempoh: Jun 5, 2023
Anggaran Masa untuk Menyempurnakan Aktiviti: 15 minit
Sorotan Dari Kongres Tahunan ke-15 EAHAD
Pemilihan Dos dan Reka Bentuk Kajian untuk B-LIEVE, A Fasa 1/2 Pengesahan Dos Percubaan Klinikal Terapi Gen FLT180A untuk Pesakit Hemofilia B
Keberkesanan dan Keselamatan Pemindahan Gen Valoctocogene Roxaparvovec untuk Haemofilia A Teruk: Keputusan Daripada Analisis Dua Tahun GENER8-1
Steven W. Pipe, MD
Kesan Pemindahan Gen Valoctocogene Roxaparvovec untuk Haemofilia A Teruk terhadap Kualiti Hidup Berkaitan Kesihatan
Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Sorotan Daripada Bengkel NHF ke-16 tentang Teknologi Novel dan Pemindahan Gen untuk Hemofilia
Sorotan Daripada Mesyuarat Tahunan ASH ke-63
Hubungan Antara Ekspresi Endogen, Transgen FVIII dan Peristiwa Pendarahan Berikutan Pemindahan Gen Valoctocogene Roxaparvovec untuk Hemofilia A yang Teruk: Analisis Post-Hoc Percubaan GENER8-1 Fasa 3
Data Pendarahan Merentasi Tahap Ungkapan Baseline FIX dalam Orang Dengan Hemofilia B: Analisis Menggunakan 'Kajian Ekspresi Faktor
Susulan Lebih Daripada 5 Tahun dalam Kohort Pesakit Hemofilia B Dirawat Dengan Terapi Gen Virus Fidanacogene Elaparvovec Adeno-Associated Virus
Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD
Ekspresi Faktor IX Dalam Julat Normal Mencegah Pendarahan Spontan Memerlukan Rawatan Mengikuti Terapi Gen FLT180a pada Pesakit Hemofilia B Teruk: Kajian Susulan Jangka Panjang Program B-Amaze
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Keberkesanan dan Keselamatan Pemindahan Gen Virus Valoctocogene Roxaparvovec Adeno untuk Hemofilia A yang teruk: Hasil Dari Percubaan Fasa 3 GENEr8-1
Margareth C. Ozelo, MD, PhD
Laporan Kes Keselamatan Hati Dari Percubaan Terapi Gen Fasa 3 HOPE-B pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B
Steven W. Pipe, MD
Keberkesanan dan Keselamatan 52 Minggu Etranacogene Dezaparvovec pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B teruk atau Sederhana B: Data Dari Percubaan Terapi Gen Tahap 3 HOPE-B
Steven W. Pipe, MD
Penyiasatan Hasil Awal Mengikuti Terapi Gen Viral yang berkaitan dengan Adeno dalam Model Hemofilia Canine
David Lillicrap, MD, FRCPC
Hasil Klinikal pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B Dengan dan Tanpa Antibodi Neutralisasi Pra-sedia ada kepada AAV5: Data 6 Bulan Dari Fasa 3 Percubaan Terapi Gen Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B
Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
Evolusi Terapi Gen Vektor AAV Sedang Berlangsung di Hemofilia. Adakah Keistimewaan BAY 2599023 yang Unik akan Menangani Keperluan yang Luar Biasa?
Steven W. Pipe, MD
Keberkesanan dan Keselamatan Etranacogene Dezaparvovec pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B yang teruk atau sederhana: Data Pertama Dari Percubaan Terapi Gen Tahap-B Fasa 3
Steven W. Pipe, MD
Karakterisasi Ketekunan Vektor Virus yang Berkaitan Adeno Setelah Susulan Jangka Panjang dalam Model Haemophilia a Dog
Paul Batty, MBBS, PhD
Etranacogene Dezaparvovec (varian AAV5-Padua hFIX), Vektor yang Dipertingkatkan untuk Pemindahan Gen pada Orang Dewasa dengan Hemofilia B teruk atau Sederhana B: Data Dua Tahun Dari Percubaan Fasa 2b
Annette von Drygalski, MD, PharmD
Terapi Gen AMT-060 pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B yang teruk atau sederhana-Sahkan Pengesahan Ekspresi FIX yang Stabil dan Pengurangan Tahan Lama dalam Pendarahan dan Penggunaan Faktor IX hingga 5 Tahun
Frank WG Leebeek, MD, PhD
Tindak lanjut Terapi Gen Virus Adeno-Associated (AAV) (FLT180a) Mencapai Tahap Aktiviti FIX Normal pada Pesakit Hemofilia B (HB) yang teruk (Kajian B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Kajian Terapi Gen Pertama Manusia pada Teknologi Vektor Kapsid AAVhu37 dalam Hemofilia yang teruk A - BAY 2599023 mempunyai Kelayakan Pesakit yang Luas dan Ekspresi Jangka Panjang FVIII yang Stabil dan Berkekalan
Steven W. Pipe, MD
Terapi Gen AMT-060 pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B yang teruk atau sederhana-Sahkan Pengesahan Ekspresi FIX yang Stabil dan Pengurangan Tahan Lama dalam Pendarahan dan Penggunaan Faktor IX hingga 5 Tahun
Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
Data Pertama Dari Percubaan Terapi Gen Fasa 3 HOPE-B: Keberkesanan dan Keselamatan Etranacogene Dezaparvovec (varian AAV5-Padua hFIX; AMT-061) pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B yang teruk atau sederhana yang dirawat Tidak kira-kira Neutralisasi Anti-Kapsid yang Ada
Steven W. Pipe, MD
Etranacogene Dezaparvovec (varian AAV5-Padua hFIX), Vektor yang Dipertingkatkan untuk Pemindahan Gen pada Orang Dewasa dengan Hemofilia B teruk atau Sederhana B: Data Dua Tahun Dari Percubaan Fasa 2b
Steven W. Pipe, MD
Susulan Kajian Alta yang dikemas kini, Kajian Tahap 1/2 Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) Terapi Gen pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia yang teruk
Barbara A. Konkle, MD
Taklimat Persidangan ISTH
Fasa I / II Percubaan SPK-8011: Ekspresi FVIII yang Stabil dan Tahan Lama selama> 2 Tahun Dengan Peningkatan ABR yang Penting dalam Kohort Dosis Awal Mengikuti Pemindahan Gen FVIII yang Dipediaskan oleh AAV untuk Hemofilia A
Lindsey A. George, MD
Hasil Genom Vektor Jangka Panjang dan Kekebalan dari Pemindahan Gen AAV FVIII dalam Model Anjing Hemofilia
Paul Batty, MBBS, PhD
Terapi Gen Novel Adeno Associated Virus (AAV) (FLT180a) Mencapai Tahap Aktiviti FIX Normal pada Pesakit Hemofilia B (HB) yang teruk (Kajian B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Kekerapan, Lokasi dan Sifat Penyisipan Vektor AAV Selepas Susulan Penyebaran Transgene FVIII dalam Model Hemofilia A Anjing
Paul Batty, MBBS, PhD
Taklimat Persidangan WFH
Kemajuan Terkini dalam Pengembangan AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) untuk Orang Dengan Hemofilia B yang teruk atau sederhana
Steven W. Pipe, MD
Kajian Susulan Empat Tahun Pertama Manusia pada Keberkesanan dan Keselamatan Terapi Tahan Lama: Terapi Gen AAV Dengan Valoctocogene Roxaparvovec untuk Hemofilia A yang teruk
John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Taklimat Persidangan ASGCT
Kajian Terapi Gen Pertama pada Manusia Teknologi Vektor Capsid AAVhu37 dalam Hemofilia yang teruk A: Keselamatan dan Hasil Aktiviti FVIII
Steven W. Pipe, MD
Menggunakan Apheresis untuk Menghilangkan Antibodi AAV yang Meneutralkan pada Pesakit Sebelumnya Dikecualikan dari Terapi Gen
Glenn F. Pierce, MD, PhD
Pembangunan Calon Klinik Vektor AAV3 untuk Terapi Gen Hemofilia B
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
Analisis Integrasi AAV Setelah Tindak Balas Jangka Panjang dalam Hemofilia Seekor Anjing Mendapatkan Akibat Genetik Pembetulan Gen yang Dipediasi oleh AAV
Glenn F. Pierce, MD, PhD
Liputan Persidangan dari Orlando
Liputan Persidangan dari Orlando, yang menampilkan wawancara pakar mengenai kemajuan terkini dalam Terapi Gene.
Liputan Persidangan - Live from Orlando 2019






