Sorotan dari Bengkel NHF ke 15 mengenai Teknologi Novel dan Pemindahan Gene untuk Hemophilia

Sorotan dari Bengkel NHF ke 15 mengenai Teknologi Novel dan Pemindahan Gene untuk Hemophilia

Disampaikan oleh: David Lillicrap, MD dan Glenn F. Pierce, MD, PhD
September 13-14, 2019 • Washington, DC

Image


Pengenalan
Dibentangkan oleh Dr. Lillicrap

Cabaran Berkaitan dengan AAV sebagai Alat Penyampaian Transgenes Therapeutic
Dibentangkan oleh Dr Pierce

Panduan FDA untuk Pengembangan Klinik Terapi Gen Hemophilia
Dibentangkan oleh Dr Pierce

Pembaharuan Ujian Klinikal Terapi Gen Faktor IX
Dibentangkan oleh Dr. Lillicrap


Penyuntingan Gen dan Terapi Berasaskan Sel untuk Hemofilia
Dibentangkan oleh Dr Pierce



Melihat ke hadapan dengan Optimisme
Dibentangkan oleh Dr Pierce

Kemaskini Ujian Klinikal Terapi Gen Factor VIII
Dibentangkan oleh Dr. Lillicrap


Terapi Gen Generasi Seterusnya untuk Hemophilia
Dibentangkan oleh Dr. Lillicrap

Respons kepada Penghantaran Vektor AAV
Dibentangkan oleh Dr. Lillicrap


Memperluas Terapi Gen untuk Kanak-kanak dengan Hemofilia
Dibentangkan oleh Dr. Lillicrap