Malay Malay
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish
Pembangunan Calon Klinik Vektor AAV3 untuk Terapi Gen Hemofilia B
Sorotan dari Mesyuarat Tahunan ASGCT ke-23

Pembangunan Calon Klinik Vektor AAV3 untuk Terapi Gen Hemofilia B

Harrison Brown1, Christopher B. Doering1, Roland W. Herzog2, Chen Ling3, David M. Markusic2, H. Trent Spencer1, Alok Srivastava4, Arun Srivastava5

1Pediatrik, Universiti Emory, Atlanta, GA

2Pediatrik, Universiti Perubatan Indiana, Indianapolis, IN

3Kejuruteraan Genetik, Universiti Fudan, Shanghai, China

4Hematologi, Christian Medical College, Vellore, India

5Pediatrik, Universiti Florida, Gainesville, FL

Titik Data Utama

Perbandingan struktur kaset ekspresi FIX yang digunakan dalam percubaan klinikal pertama yang berjaya untuk hemofilia B (scAAV8-LP1-FIX-WT-CO, merah), dan yang digunakan dalam kajian semasa (scAAV3-HSh-TTR-Padua-FIX -LCO, biru). Pengoptimuman penganjur dari LP1 ke HSh-TTR menyebabkan peningkatan ekspresi 2-3 kali ganda dan pengoptimuman kodon ke varian Padua menghasilkan peningkatan ekspresi 3-3-8 kali lipat, yang menyebabkan peningkatan keseluruhan ekspresi 40-50 melipat.

Hasil dari pesakit dengan atau tanpa kitaran DFPP berturut-turut menggunakan ujian penghambatan transduksi luciferase terang (BL-TIA). Kitaran berturut-turut lebih berkesan daripada kitaran tidak berturut-turut dalam mengurangkan titisan Nab. Analisis regresi meramalkan bahawa 5 kitaran akan mengurangkan tajuk AAVS3 NAb permulaan sebanyak 94%, yang memungkinkan rawatan 60% pesakit.

KANDUNGAN YANG BERKAITAN

Webinars Interaktif
Super User
Super User
Kembali ke atas
Image

Please enable the javascript to submit this form

Pengenalan

Disokong oleh geran pendidikan daripada Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics dan uniQure, Inc.

SSL penting