Malay
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Sorotan Daripada Mesyuarat Tahunan ASGCT ke-25
Penghantaran LNP mRNA CRISPR/Cas9 untuk Membaiki Pemadaman Kecil dalam Gen FVIII dalam Tikus Hemofilia A
Disampaikan oleh: Chun-Yu Chen, PhD, Fellow-PhD | Kekebalan & Imunoterapi, Seattle Children's Seattle, Washington, Amerika Syarikat
Chun-Yu Chen1, Cai Xiaohe1, Carol Miao1,2
1Institut Penyelidikan Kanak-kanak Seattle, Seattle, Washington
2Jabatan Pediatrik, Universiti Washington, Seattle, Washington
Titik Data Utama
- LNP mRNA Mensasarkan Kedua-dua Hepatosit dan LSEC
- LNP Cas9 dan sgRNA Mendayakan Tikus HemA NSG Mendapatkan Semula Aktiviti FVIII Plasma Endogen
Pelbagai rumusan luciferase mRNA (Luc) yang terkandung dalam nanopartikel lipid berasaskan MC3 (LNPs) telah disuntik secara intravena ke dalam tikus. Ekspresi Luciferase dikesan terutamanya dalam hati, dengan ekspresi terkuat ditunjukkan oleh formulasi LNP 5. Pewarnaan imunostaining hati menunjukkan bahawa LNP berlabel Dil boleh berjaya memindahkan kedua-dua hepatosit dan sel endothelial dalam vivo.
MRNA Cas9 terkapsul dan RNA panduan tunggal (sgRNA) LNP dihantar ke tikus immunodeficient hemofilia A (NSG HA) secara intravena. Ekspresi stabil FVIII endogen sehingga 4 minggu telah disahkan oleh ujian aPTT dan FVIII mutan yang diedit telah disahkan oleh penjujukan DNA dan alat analisis CRISPR dalam talian, masing-masing.
KANDUNGAN YANG BERKAITAN
