Data Pendarahan Merentasi Tahap Ungkapan Baseline FIX dalam Orang Dengan Hemofilia B: Analisis Menggunakan 'Kajian Ekspresi Faktor
Sorotan Daripada Mesyuarat Tahunan ASH ke-63

Data Pendarahan Merentasi Tahap Ungkapan Baseline FIX dalam Orang Dengan Hemofilia B: Analisis Menggunakan 'Kajian Ekspresi Faktor

Tom Burke, MSc1,2 *, Anum Shaikh2*, Talaha Ali3*, Nanxin Li, PhD, MBA4, Barbara A Konkle, MD5, Declan Noone, MSc6*, Brian O'Mahony, FACSLM7,8 *, Steven W. Pipe, MD9, dan Jamie O'Hara, MSc1,2 *

1Fakulti Kesihatan dan Penjagaan Sosial, Universiti Chester, Chester, United Kingdom
2HCD Economics, Daresbury, United Kingdom
3uniQure, Lexington, MA
4uniQure, Lexington, MA
5University of Washington, Pusat Gangguan Pendarahan Washington, Seattle, WA
6Konsortium Haemophilia Eropah, Brussels, Belgium
7Kolej Trinity Dublin, Dublin, Ireland
8Persatuan Haemophilia Ireland, Dublin, Ireland
9Jabatan Pediatrik dan Patologi, University of Michigan, Ann Arbor, MI

Titik Data Utama

Ramalan Pendarahan dalam Model Linear Umum Tahap Ungkapan Faktor

Data daripada dua kajian beban penyakit (CHESS EU I-II dan CHESS US/US+) digunakan dalam model linear umum (GLM), dengan pautan log untuk menilai perkaitan antara tahap ekspresi ABR dan FIX (FEL) pada pesakit hemofilia B. Bagi semua pesakit yang dimasukkan dalam analisis (N = 407), purata FEL (SD) ialah 9.95 IU/dL (10.5) dan purata ABR (SD) ialah 2.4 pendarahan/tahun (3.6). Pendarahan yang diramalkan sebagai fungsi FEL yang dihasilkan oleh model ditunjukkan di atas. Selepas melaraskan untuk umur, BMI, dan virus bawaan darah, purata ABR dalam model menurun sebanyak 0.8 unit untuk setiap peningkatan 1% dalam FEL (P <0.001).

KANDUNGAN YANG BERKAITAN

Webinars Interaktif
Image

Please enable the javascript to submit this form

Disokong oleh geran pendidikan daripada Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics dan uniQure, Inc.

SSL penting