Bagaimana Membincangkan Terapi Gen untuk Haemophilia? Perspektif Pesakit dan Doktor

Bagaimana Membincangkan Terapi Gen untuk Haemophilia? Perspektif Pesakit dan Doktor

Haemofilia (05/21/19) Miesbach, W .; O'Mahoney, B .; Kunci, NS; et al.

Walaupun terapi gen boleh merevolusikan rawatan untuk orang yang hemofilia, mengurangkan risiko pendarahan mereka semasa mengurangkan atau membatalkan keperluan untuk pentadbiran faktor eksogen, penyelidik mengatakan adalah penting bagi kedua-dua pakar perubatan dan pesakit untuk mendapatkan sumber maklumat yang jelas dan boleh dipercayai untuk membincangkan kedua-dua risiko dan faedah rawatan. Penyelidikan yang melibatkan terapi gen-mediasi vegan yang dikaitkan dengan adeno (AAV) telah menunjukkan peningkatan dalam faktor faktor endogen sepanjang tempoh yang berkekalan, pengurangan ketara dalam kadar pendarahan tahunan, penggunaan faktor eksogen yang lebih rendah, dan profil keselamatan yang positif. Walau bagaimanapun, adalah penting bagi doktor untuk menekankan bahawa penyelidikan sedang berjalan, dan jurang keterangan kekal, seperti profil keselamatan jangka panjang. Tambahan pula, kumpulan pesakit utama termasuk kanak-kanak dan remaja, mereka yang mengalami masalah hati atau buah pinggang, dan mereka yang mempunyai sejarah terdahulu inhibitor faktor atau antibodi AAV yang sebelum ini telah menetralkan-boleh dikecualikan di bawah kriteria kelayakan untuk ujian terapi gen.

Pautan web