Terapi Gen AMT-060 pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B yang teruk atau sederhana-Sahkan Pengesahan Ekspresi FIX yang Stabil dan Pengurangan Tahan Lama dalam Pendarahan dan Penggunaan Faktor IX hingga 5 Tahun
Sorotan Dari Kongres Tahunan ke-14 EAHAD

Terapi Gen AMT-060 pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B yang teruk atau sederhana-Sahkan Pengesahan Ekspresi FIX yang Stabil dan Pengurangan Tahan Lama dalam Pendarahan dan Penggunaan Faktor IX hingga 5 Tahun

Frank WG Leebeek, MD, PhD1, Karina Meijer, MD, PhD2, Michiel Coppens, MD, PhD3, Peter Kampmann, MD4, Robert Klamroth, MD5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Giancarlo Castaman, MD7, Erhard Seifried, MD, PhD8, Joachim Schwaeble, MD9, Halvard Bönig, MD1,10, Eileen K. Sawyer, PhD11, dan Wolfgang Miesbach, MD, PhD12

1Pusat Perubatan Universiti Erasmus, Rotterdam, Belanda

2Pusat Perubatan Universiti Groningen, Groningen, Belanda

3Pusat Perubatan Universiti Amsterdam, Amsterdam, Belanda

4Rigshospitalet, Copenhagen, Denmark

5Vivantes Klinikum, Berlin, Jerman

6Van Creveldkliniek, Pusat Perubatan Universiti Utrecht, Universiti Utrecht, Utrecht, Belanda

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Itali

8Institut Frankfurt, Perkhidmatan Darah Palang Merah Jerman Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Jerman

9Institut Frankfurt, Perkhidmatan Darah Palang Merah Jerman Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Jerman

10Universiti Washington, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Hospital Universiti Frankfurt, Frankfurt, Jerman

Titik Data Utama

FIX Aktiviti yang Dikekalkan Lebih Dari 4.5–5 Tahun dalam 2 Doh Kohort
AMT-060 diberikan pada dos 5x1012 gc / kg (kohort 1, N = 5) dan 2x1013 gc / kg (kohort 2, n = 5). Selama 5 tahun (kohort 1) dan 4.5 tahun (kohort 2) tindak lanjut, aktiviti FIX endogenous rata-rata adalah 5.2% (95% CI 2.0–8.4) dalam kohort 1 dan 7.4% (95% CI 4.2–10.6) dalam kohort 2. Aktiviti FIX bergantung kepada dos dan stabil dalam tempoh susulan bagi kedua-dua kohort. Nilai dalam kurungan mewakili aktiviti FIX min dari masa ke masa. Hanya nilai sekurang-kurangnya 10 hari selepas pentadbiran pekat FIX yang terakhir disertakan.
Pengurangan berterusan dalam pendarahan dan anggaran penggunaan FIX

* Profilaksis meruncing dan dihentikan selama 12 minggu jika aktiviti FIX dipertahankan pada ≥ 2%; * Data kohort 2 untuk tahun 5 mewakili 6 bulan. TETAP, faktor IX

Dalam kedua-dua kohort dos, terapi penggantian ABR dan FIX rata-rata menurun tajam pada tahun pertama selepas infusi dan kekal rendah untuk tahun-tahun berikutnya. Dalam kohort 1, penggunaan FIX dikurangkan sebanyak 84% dan ABR sebanyak 55% pada 5 tahun berbanding tahap pretreatment. Untuk kohort 2, penggunaan FIX dan ABR dikurangkan sebanyak ~ 100% pada 4.5 tahun selepas infusi.

KANDUNGAN YANG BERKAITAN

Webinars Interaktif