Malay Malay
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish
Analisis Integrasi AAV Setelah Tindak Balas Jangka Panjang dalam Hemofilia Seekor Anjing Mendapatkan Akibat Genetik Pembetulan Gen yang Dipediasi oleh AAV
Sorotan dari Mesyuarat Tahunan ASGCT ke-23

Analisis Integrasi AAV Setelah Tindak Balas Jangka Panjang dalam Hemofilia Seekor Anjing Mendapatkan Akibat Genetik Pembetulan Gen yang Dipediasi oleh AAV

John K. Everett1, Giang N. Nguyen2, Hayley Raymond1, Aiofe Roche1, Sami Kafle2, Kayu Kristian2, Jacob Leiby1, Elizabeth P. Merricks3, Haig H. Kazazian4, Timothy C. Nichols3, Frederic D. Bushman1, Denise E. Sabatino2,5

1Jabatan Mikrobiologi, Perelman School of Medicine, Universiti Pennsylvania, Philadelphia, PA

2The Raymond G. Perelman Center for Cellular and Molecular Therapeutics, Hospital Kanak-kanak Philadelphia, Philadelphia, PA

3Jabatan Perubatan Patologi dan Makmal, University of North Carolina, Chapel Hill, NC

4Institut Perubatan Genetik, Sekolah Perubatan Johns Hopkins, Baltimore, MD

5Jabatan Pediatrik, Perelman School of Medicine, Universiti Pennsylvania, Philadelphia, PA

Titik Data Utama

Kajian ini melibatkan tindak lanjut jangka panjang (hingga 10 tahun) terhadap 9 anjing hemofilia A yang dirawat dengan terapi gen anjing FVIII (cFVIII). Gen cFVIII disampaikan kepada anjing HA menggunakan AAV8 atau AAV9 menggunakan dua pendekatan penghantaran: penghantaran dua rantai yang bersama-sama menyampaikan rantai berat dan rantai ringan dalam 2 vektor yang berasingan, atau cFVIII yang dihapus domain B dalam vektor AAV8 tunggal.

Nombor salinan vektor dan analisis lokasi sasaran penyatuan menunjukkan klon yang diperluas dengan molekul AAV bersepadu, termasuk klon yang mengandungi vektor yang utuh. Tidak ada anjing yang menunjukkan bukti tumorigenesis, menunjukkan kejadian pengembangan dan integrasi klonal tidak berkaitan dengan keganasan.

KANDUNGAN YANG BERKAITAN

Webinars Interaktif
Super User
Super User
Kembali ke atas
Image

Please enable the javascript to submit this form

Pengenalan

Disokong oleh geran pendidikan daripada Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics dan uniQure, Inc.

SSL penting