Steven W. Pipe, MD
Sorotan dari Kongres ISTH 2021

Keberkesanan dan Keselamatan 52 Minggu Etranacogene Dezaparvovec pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B teruk atau Sederhana B: Data Dari Percubaan Terapi Gen Tahap 3 HOPE-B

Paip SW1, FW Leebeek2, M. Recht3, Kunci NS4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, Penyiasat HOPE-B

1University of Michigan, Ann Arbor, Amerika Syarikat

2Pusat Perubatan Universiti Erasmus, Rotterdam, Belanda

3Universiti Kesihatan & Sains Oregon, Portland, Amerika Syarikat

4University of North Carolina, Chapel Hill, Amerika Syarikat

5Pusat Gangguan Pendarahan dan Pembekuan, Hospital Universiti Careggi, Florence, Itali

6uniQure Inc, Lexington, Amerika Syarikat

7uniQure BV, Amsterdam, Belanda

8Hospital Universiti Frankfurt, Frankfurt, Jerman

Titik Data Utama

TETAPKAN Aktiviti Lebih Dari 52 Minggu Selepas infus

Aktiviti FIX min dan median untuk semua peserta dalam percubaan HOPE-B selama 52 minggu selepas dos dengan 2 × 1013 gc / kg (N = 54). Selepas rawatan, aktiviti FIX meningkat dengan pesat hingga 39.0 IU / dL pada Minggu 26 dan 41.5 IU / dL pada Minggu 52.

Kejadian-kejadian yang berkaitan dengan rawatan

Kejadian yang berkaitan dengan rawatan yang paling biasa (mungkin berkaitan atau berkaitan) dengan kejadian ≥ 5% pada populasi keselamatan dalam tempoh selepas rawatan. Terdapat 408 kejadian buruk di antara 53 peserta, di mana 91 (di antara 39 peserta) dianggap sebagai kejadian buruk yang berkaitan dengan rawatan (TRAE).

KANDUNGAN YANG BERKAITAN

Webinars Interaktif