Sorotan dari Kongres ISTH 2021
Keberkesanan dan Keselamatan 52 Minggu Etranacogene Dezaparvovec pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B teruk atau Sederhana B: Data Dari Percubaan Terapi Gen Tahap 3 HOPE-B
Paip SW1, FW Leebeek2, M. Recht3, Kunci NS4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, Penyiasat HOPE-B
1University of Michigan, Ann Arbor, Amerika Syarikat
2Pusat Perubatan Universiti Erasmus, Rotterdam, Belanda
3Universiti Kesihatan & Sains Oregon, Portland, Amerika Syarikat
4University of North Carolina, Chapel Hill, Amerika Syarikat
5Pusat Gangguan Pendarahan dan Pembekuan, Hospital Universiti Careggi, Florence, Itali
6uniQure Inc, Lexington, Amerika Syarikat
7uniQure BV, Amsterdam, Belanda
8Hospital Universiti Frankfurt, Frankfurt, Jerman
KANDUNGAN YANG BERKAITAN
Webinars Interaktif
Hasil Jangka Panjang: Ketahanan dan Keselamatan
Dibentangkan oleh Prof Margareth C. Ozelo, MD, PhD ...
Halangan dan Peluang
Dibentangkan oleh Frank WG Leebeek, MD, PhD ...
Sokongan Pesakit, Kaunseling Pesakit, dan Pemantauan
Dibentangkan oleh Lindsey A. George, MD ...
Terapi Gen untuk FVIII
Disampaikan oleh K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Kemas kini mengenai Keberkesanan Ujian Klinikal
Dibentangkan oleh Guy Young, MD ...
Terapi Gene Vektor Adeno-Associated Viral (AAV): Permohonan untuk Hemophilia
Dibentangkan oleh Barbara A. Konkle, MD ...
Terapi Gen untuk Rawatan Hemofilia: Pengenalan kepada Pemindahan Gene Vektor Viral Vektor Adeno
Disampaikan oleh Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...
Terapi Gen untuk Rawatan Hemophilia: Kekhawatiran Umum dalam Terapi Gen
Dibentangkan oleh Thierry VandenDriessche, PhD ...
Terapi Gen untuk Rawatan Hemofilia: Strategi dan Sasaran Lain
Dibentangkan oleh Glenn F. Pierce, MD, PhD ...
Sejarah Rawatan Hemofilia: Terapi Bukan Pengganti untuk Terapi Gene
Dibentangkan oleh Steven W. Pipe, MD ...
Mengenali Terapi Gen: Terminologi dan Konsep
Dibentangkan oleh David Lillicrap, MD ...
podcast