Malay
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Sorotan dari Kongres ISTH 2021
Keberkesanan dan Keselamatan 52 Minggu Etranacogene Dezaparvovec pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B teruk atau Sederhana B: Data Dari Percubaan Terapi Gen Tahap 3 HOPE-B
Paip SW1, FW Leebeek2, M. Recht3, Kunci NS4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, Penyiasat HOPE-B
1University of Michigan, Ann Arbor, Amerika Syarikat
2Pusat Perubatan Universiti Erasmus, Rotterdam, Belanda
3Universiti Kesihatan & Sains Oregon, Portland, Amerika Syarikat
4University of North Carolina, Chapel Hill, Amerika Syarikat
5Pusat Gangguan Pendarahan dan Pembekuan, Hospital Universiti Careggi, Florence, Itali
6uniQure Inc, Lexington, Amerika Syarikat
7uniQure BV, Amsterdam, Belanda
8Hospital Universiti Frankfurt, Frankfurt, Jerman
Titik Data Utama
- TETAPKAN Aktiviti Lebih Dari 52 Minggu Selepas infus
- Kejadian-kejadian yang berkaitan dengan rawatan
Aktiviti FIX min dan median untuk semua peserta dalam percubaan HOPE-B selama 52 minggu selepas dos dengan 2 × 1013 gc / kg (N = 54). Selepas rawatan, aktiviti FIX meningkat dengan pesat hingga 39.0 IU / dL pada Minggu 26 dan 41.5 IU / dL pada Minggu 52.
Kejadian yang berkaitan dengan rawatan yang paling biasa (mungkin berkaitan atau berkaitan) dengan kejadian ≥ 5% pada populasi keselamatan dalam tempoh selepas rawatan. Terdapat 408 kejadian buruk di antara 53 peserta, di mana 91 (di antara 39 peserta) dianggap sebagai kejadian buruk yang berkaitan dengan rawatan (TRAE).
KANDUNGAN YANG BERKAITAN
