Напредок во генетската терапија за хемофилија

Клучни размислувања:
Напредок во генетската терапија за хемофилија

Снимено во живо како петок сателитски симпозиум пред 62-от Годишен состанок и изложба на ASH

По завршувањето на секое видео, движете се надолу на страницата за да го отворите следното

Вовед

Презентирани од: д-р Глен Ф. Пирс

Генетска терапија ветува многу за лица со широк спектар на состојби, вклучувајќи видови на карцином, СИДА, дијабетес, срцеви заболувања и хемофилија. Овој иновативен пристап кон третманот ги менува гените во клетките на телото за да се запре болеста. 

Генотерапија се обидува да ги замени или фиксира мутираните гени и да ги направи заболените клетки поочигледни за имунолошкиот систем. Хемофилија А и Б се наследуваат како дел од X-поврзана рецесивна шема. Генетиката на хемофилија вклучува гени кои се наоѓаат во хромозомот Х, а потребно е само еден неисправен ген да доведе до ова нарушување на крварењето.

Терапиите со клетки и гени сè уште се испитуваат, но резултатите ветуваат. Клиничките испитувања покажаа успех, а Администрацијата за храна и лекови (ФДА) одобри еден вид на клеточна терапија. Во нашата Клучни размислувања: Напредок во генетската терапија за хемофилија предводена од Глен Ф. Пирс, разговараме за преглед на болеста, моменталната состојба на генска терапија и многу повеќе.