Macedonian Macedonian
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish
Користење на афереза ​​за отстранување на неутрализирачки антитела на ААВ кај пациенти претходно исклучени од генска терапија
Определување од 23-та Годишна средба на АСГКТ

Користење на афереза ​​за отстранување на неутрализирачки антитела на ААВ кај пациенти претходно исклучени од генска терапија

Athонатан Х. Фоли1, Ералд Шеху1, Алисон Дане1, Роуз Шеридан1, Ребека Алад1, Торолд Гај1, Enени Мекинтош2, Хати Олерттон1, Софи Вилијамс1, Ромалд Корбау1, Хелен onesонс2, Натан Дејвис2, Ендру Девенпорт2, Дејвид Бригс3, Амит Натвани2

1Фрелин, Стивенџ, Велика Британија

2Универзитетскиот колеџ Лондон, Лондон, Велика Британија

3NHS Blood and Transplant, Бирмингем, Велика Британија

Клучни точки на податоци

До 70% од пациентите со хемофилија можат да изразат антитела кои спречуваат третман со AAV вектори за генетска терапија. Оваа студија покажува дека плазмаферезата со двојна филтрација (ДФПП) може да се користи за да се намалат титулите на неутрализирачки антитела на ААВС3 (NAb) за да се усогласат со критериумите за испитување на подобноста.

Резултати од пациенти со или без последователни циклуси на DFPP со користење на светла анализа на инхибиција на трансдукцијата на луциферазата (BL-TIA). Последователните циклуси беа поефикасни од не последователните циклуси во намалувањето на титулите Наб. Регресивната анализа предвидуваше дека 5 циклуси ќе го намалат почетниот титула AAVS3 NAb за 94%, што ќе овозможи третман на 60% од пациентите.

ПОВРЗАНИ СОДРИНА

Интерактивни Webinars

Интерактивни Webinars

Атено-асоцирана вирусна генетска терапија (ААВ) со вектор: Апликација за хемофилија

Атено-асоцирана вирусна генетска терапија (ААВ) со вектор: Апликација за хемофилија

Презентирана од м-р Барбара А. Конкле

Историја на третман со хемофилија: Не-замена на терапијата со гените

Историја на третман со хемофилија: Не-замена на терапијата со гените

Претставено од Стивен В. Пипе, д-р

Генетска терапија за третман на хемофилија: Вовед во трансфер на гени на векторски вектор поврзан со аденом

Генетска терапија за третман на хемофилија: Вовед во трансфер на гени на векторски вектор поврзан со аденом

Презентирано од nyони Махлангу, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Запознавање со генетска терапија: Терминологија и концепти

Запознавање со генетска терапија: Терминологија и концепти

Презентирана од м-р Дејвид Лиликрап

Генетска терапија за третман на хемофилија: вообичаени проблеми во гени-терапијата

Генетска терапија за третман на хемофилија: вообичаени проблеми во гени-терапијата

Претставено од д-р Тиери ВанденДрише,

Историја на третман со хемофилија: Замена на факторот во генска терапија

Историја на третман со хемофилија: Замена на факторот во генска терапија

Презентирана од м-р Флора Певанди, д-р

Генетска терапија за третман на хемофилија: Други стратегии и цели

Генетска терапија за третман на хемофилија: Други стратегии и цели

Претставено од д-р Глен Ф. Пирс

Вратете се на почетокот
Сликата

Please enable the javascript to submit this form

За Тоше

Поддржано од образовни грантови од Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Суштински SSL