Користење на афереза ​​за отстранување на неутрализирачки антитела на ААВ кај пациенти претходно исклучени од генска терапија
Определување од 23-та Годишна средба на АСГКТ

Користење на афереза ​​за отстранување на неутрализирачки антитела на ААВ кај пациенти претходно исклучени од генска терапија

Athонатан Х. Фоли1, Ералд Шеху1, Алисон Дане1, Роуз Шеридан1, Ребека Алад1, Торолд Гај1, Enени Мекинтош2, Хати Олерттон1, Софи Вилијамс1, Ромалд Корбау1, Хелен onesонс2, Натан Дејвис2, Ендру Девенпорт2, Дејвид Бригс3, Амит Натвани2

1Фрелин, Стивенџ, Велика Британија

2Универзитетскиот колеџ Лондон, Лондон, Велика Британија

3NHS Blood and Transplant, Бирмингем, Велика Британија

Клучни точки на податоци

До 70% од пациентите со хемофилија можат да изразат антитела кои спречуваат третман со AAV вектори за генетска терапија. Оваа студија покажува дека плазмаферезата со двојна филтрација (ДФПП) може да се користи за да се намалат титулите на неутрализирачки антитела на ААВС3 (NAb) за да се усогласат со критериумите за испитување на подобноста.

Резултати од пациенти со или без последователни циклуси на DFPP со користење на светла анализа на инхибиција на трансдукцијата на луциферазата (BL-TIA). Последователните циклуси беа поефикасни од не последователните циклуси во намалувањето на титулите Наб. Регресивната анализа предвидуваше дека 5 циклуси ќе го намалат почетниот титула AAVS3 NAb за 94%, што ќе овозможи третман на 60% од пациентите.

ПОВРЗАНИ СОДРИНА

Интерактивни Webinars

Интерактивни Webinars