Користење на афереза ​​за отстранување на неутрализирачки антитела на ААВ кај пациенти претходно исклучени од генска терапија

Определување од 23-та Годишна средба на АСГКТ

Користење на афереза за отстранување на неутрализирачки антитела на ААВ кај пациенти претходно исклучени од генска терапија

Athонатан Х. Фоли¹, Ералд Шеху¹, Алисон Дане¹, Роуз Шеридан¹, Ребека Алад¹, Торолд Гај¹, Enени Мекинтош², Хати Олерттон¹, Софи Вилијамс¹, Ромалд Корбау¹, Хелен onesонс², Натан Дејвис², Ендру Девенпорт², Дејвид Бригс³, Амит Натвани²

¹Фрелин, Стивенџ, Велика Британија

²Универзитетскиот колеџ Лондон, Лондон, Велика Британија

³NHS Blood and Transplant, Бирмингем, Велика Британија

До 70% од пациентите со хемофилија можат да изразат антитела кои спречуваат третман со AAV вектори за генетска терапија. Оваа студија покажува дека плазмаферезата со двојна филтрација (ДФПП) може да се користи за да се намалат титулите на неутрализирачки антитела на ААВС3 (NAb) за да се усогласат со критериумите за испитување на подобноста.

Резултати од пациенти со или без последователни циклуси на DFPP со користење на светла анализа на инхибиција на трансдукцијата на луциферазата (BL-TIA). Последователните циклуси беа поефикасни од не последователните циклуси во намалувањето на титулите Наб. Регресивната анализа предвидуваше дека 5 циклуси ќе го намалат почетниот титула AAVS3 NAb за 94%, што ќе овозможи третман на 60% од пациентите.

ПОВРЗАНИ СОДРИНА

Интерактивни Webinars

Атено-асоцирана вирусна генетска терапија (ААВ) со вектор: Апликација за хемофилија

Што бараш?

популарни Тагови

Определување од 23-та Годишна средба на АСГКТ

Користење на афереза за отстранување на неутрализирачки антитела на ААВ кај пациенти претходно исклучени од генска терапија

Клучни точки на податоци

ПОВРЗАНИ СОДРИНА

Интерактивни Webinars

Атено-асоцирана вирусна генетска терапија (ААВ) со вектор: Апликација за хемофилија

Историја на третман со хемофилија: Не-замена на терапијата со гените

Генетска терапија за третман на хемофилија: Вовед во трансфер на гени на векторски вектор поврзан со аденом

Запознавање со генетска терапија: Терминологија и концепти

Генетска терапија за третман на хемофилија: вообичаени проблеми во гени-терапијата

Историја на третман со хемофилија: Замена на факторот во генска терапија

Генетска терапија за третман на хемофилија: Други стратегии и цели

Подкасти за терапија со гени

Што треба центрите за третман на хемофилија да размислат сега во подготовките за очекуваната достапност на гените терапија?

Толкување на векторски дози во клинички испитувања со гените терапија со хемофилија

Гено-терапија со хемофилија кај пациенти со историја на инхибитори

Лабораториско мерење на производи за генетска терапија / активност на фактор

Аденоно-асоциран вирус (AAV) со посредство на трансфер на гени: Зошто е ова преовладувачка стратегија за гено-терапија со хемофилија?

Дел 1: Постоечки имунитет против серотипите на ААВ и што значи ова за клинички испитувања со гените терапија со хемофилија

Дел 2: Постоечки имунитет против серотипите на ААВ и што значи ова за клинички испитувања со гените терапија со хемофилија

Долготрајно набудување по терапија со гените на хемофилија

Определување од 15-тата работилница на NHF за нови технологии и трансфер на гени за хемофилија

за

Поддржани од образовни грантови од BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics и uniQure, Inc

Што бараш?

популарни Тагови

Определување од 23-та Годишна средба на АСГКТ

Користење на афереза ​​за отстранување на неутрализирачки антитела на ААВ кај пациенти претходно исклучени од генска терапија

Клучни точки на податоци

ПОВРЗАНИ СОДРИНА

Интерактивни Webinars

Подкасти за терапија со гени

за

Поддржани од образовни грантови од BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics и uniQure, Inc

Користење на афереза за отстранување на неутрализирачки антитела на ААВ кај пациенти претходно исклучени од генска терапија