Користење на Светската федерација на регистар за генска терапија за хемофилија за долгорочно следење на пациентите со хемофилија третирани со генска терапија
Најдобри моменти од Светскиот конгрес на WFH 2022 година

Користење на Светската федерација на регистар за генска терапија за хемофилија за долгорочно следење на пациентите со хемофилија третирани со генска терапија

Презентирано од: Барбара А. Конкл, д-р, Универзитетот во Вашингтон, Сиетл, Вашингтон, САД

Барбара А. Конкле1, Дона Кофин2, Меси Меки2, Кери Кларк3, Линдзи А. Џорџ4, Алфонсо Јорио5, Волфганг Мисбах6, Деклан Ноун7, Флора Пејванди8, Стивен Пајп9, Мајкл Рехт10, Марк Скинер11, Леонард Валентино12, Џони Н. Малангу13, Глен Ф. Пирс2

1Универзитетот во Вашингтон, Сиетл, САД
2Светска федерација за хемофилија, Монтреал, Канада
3Меѓународното друштво за тромбоза и хемостаза, Карборо, Соединетите Американски Држави
4Детската болница во Филаделфија, Филаделфија, САД
5Одделот за здравствени методи на истражување, докази и влијание, Универзитетот Мекмастер, Хамилтон, Канада
6Медицинска клиника 2/Институт за трансфузиона медицина Универзитетска болница Франкфурт, Германија
7Европски конзорциум за хемофилија, Белгија
8Università degli Studi di Milano, Италија
9Оддели за педијатрија и патологија, Универзитет во Мичиген, Ен Арбор, Соединети Американски Држави
10Американска мрежа за тромбоза и хемостаза, Рочестер, САД
11Institutefor Policy Advancement Ltd., и Одделот за здравствени истражувачки методи, докази и влијание, Универзитетот Мекмастер, Вашингтон, округ Колумбија
12Национална фондација за хемофилија, Њујорк, САД
13Универзитет на Витватерсранд, Јужна Африка

Клучни точки на податоци

Имплементација на WFH GTR

Регистарот за генска терапија на WFH (GTR) е проспективен, набљудувачки и надолжен регистар со севкупна цел да собира податоци за сите пациенти кои примаат генска терапија за хемофилија, како во клиничките испитувања, така и во постмаркетиншката фаза, доколку и кога е одобрено. Ова се примарните и секундарните цели на регистарот.

Цели на WFH GTR

Со цел да се имплементира GTR, WFH посегнува до индивидуални центри за третман на хемофилија (HTCs), почнувајќи од оние кои се вклучени во клиничките испитувања за генска терапија за хемофилија. Ќе биде побарано да придонесат и од националните регистри за хемофилија. WFH исто така работи со индустријата за да развие процес за добивање податоци од завршени клинички испитувања.

ПОВРЗАНИ СОДРИНА

Интерактивни Webinars
Сликата

Please enable the javascript to submit this form

Поддржано од образовни грантови од Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Суштински SSL