Стабилна хемостатска корекција и подобрен квалитет на живот поврзан со хемофилија: завршна анализа од клучната фаза 3 HOPE-B испитување на етранакоген Дезапарвовец
Врвни моменти од 25-тиот годишен состанок на ASGCT

Стабилна хемостатска корекција и подобрен квалитет на живот поврзан со хемофилија: завршна анализа од клучната фаза 3 HOPE-B испитување на етранакоген Дезапарвовец

Презентирано од: Стивен В. Пајп, MD, Универзитетот во Мичиген, Ен Арбор, Мичиген, Соединетите Американски Држави

Стивен В. Пајп1, Френк ВГ Либек2, Мајкл Рехт3, Најџел С. Ки4, Џанкарло Кастаман5, Дејвид Купер6, Роберт Гут6, Рикардо Долмеч6, Јањан Ли7, Пол Е. Монахан7, Волфганг Мисбах8

1Универзитет во Мичиген, Ен Арбор, Мајами
2Еразмус MC, Универзитетски медицински центар, Ротердам, Холандија
3Универзитет за здравство и наука во Орегон, Портланд, ОР
4Универзитет во Северна Каролина, Чапел Хил, НЦ
5Центар за нарушувања и коагулација на крварење, Универзитетска болница Кареџи, Фиренца, Италија
6uniQure Inc., Лексингтон, м-р
7ЦСЛ Беринг, крал на Прусија, ПА
8Универзитетска болница Франкфурт, Франкфурт, Германија

Клучни точки на податоци

Одржлива активност на FIX до 18 месеци

Едностепена FIX активност за умерено тешки (N=10) и тешки (N=44) пациенти инфузирани со етранакоген дезапарвовец (AAV5-Padova hFIX) во доза од 2x1013 gc/kg во фаза 3 HOPE-B испитување. Оваа анализа опфати пациенти со и без AAV5 неутрализирачки антитела (NAbs).

Слична активност за поправка (%) за субјекти со и без претходно постоечки NAbs до AAV5

Активност на FIX во една состојба на почетокот и на 18 месеци по инфузијата за пациенти со и без претходно постоечки AAV5 NAbs. Со антитела беше дефинирано дека имаат титар поголем од границата на откривање (LOD). Без антитела беше дефинирано дека има титар помал или еднаков на LOD.

Конзистентен безбедносен профил

Безбедносниот профил за етранакоген дезапарвовец на 18 месеци беше конзистентен со претходно презентираните податоци. Најчестите несакани дејства поврзани со третманот (TRAE) кои се јавуваат кај повеќе од 10% од пациентите биле зголемување на ALT (17%), главоболка (15%), болест слична на грип (13%) и реакции поврзани со инфузија (13%) ).

ПОВРЗАНИ СОДРИНА

Интерактивни Webinars
Сликата

Please enable the javascript to submit this form

Поддржано од образовни грантови од Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Суштински SSL