Стабилна хемостатска корекција и подобрен квалитет на живот поврзан со хемофилија: завршна анализа од клучната фаза 3 HOPE-B испитување на етранакоген Дезапарвовец

Врвни моменти од 25-тиот годишен состанок на ASGCT

Стабилна хемостатска корекција и подобрен квалитет на живот поврзан со хемофилија: завршна анализа од клучната фаза 3 HOPE-B испитување на етранакоген Дезапарвовец

Презентирано од: Стивен В. Пајп, MD, Универзитетот во Мичиген, Ен Арбор, Мичиген, Соединетите Американски Држави

Стивен В. Пајп¹, Френк ВГ Либек², Мајкл Рехт³, Најџел С. Ки⁴, Џанкарло Кастаман⁵, Дејвид Купер⁶, Роберт Гут⁶, Рикардо Долмеч⁶, Јањан Ли⁷, Пол Е. Монахан⁷, Волфганг Мисбах⁸

¹Универзитет во Мичиген, Ен Арбор, Мајами
²Еразмус MC, Универзитетски медицински центар, Ротердам, Холандија
³Универзитет за здравство и наука во Орегон, Портланд, ОР
⁴Универзитет во Северна Каролина, Чапел Хил, НЦ
⁵Центар за нарушувања и коагулација на крварење, Универзитетска болница Кареџи, Фиренца, Италија
⁶uniQure Inc., Лексингтон, м-р
⁷ЦСЛ Беринг, крал на Прусија, ПА
⁸Универзитетска болница Франкфурт, Франкфурт, Германија

Клучни точки на податоци

Едностепена FIX активност за умерено тешки (N=10) и тешки (N=44) пациенти инфузирани со етранакоген дезапарвовец (AAV5-Padova hFIX) во доза од 2x10¹³ gc/kg во фаза 3 HOPE-B испитување. Оваа анализа опфати пациенти со и без AAV5 неутрализирачки антитела (NAbs).

Слична активност за поправка (%) за субјекти со и без претходно постоечки NAbs до AAV5

Активност на FIX во една состојба на почетокот и на 18 месеци по инфузијата за пациенти со и без претходно постоечки AAV5 NAbs. Со антитела беше дефинирано дека имаат титар поголем од границата на откривање (LOD). Без антитела беше дефинирано дека има титар помал или еднаков на LOD.

Безбедносниот профил за етранакоген дезапарвовец на 18 месеци беше конзистентен со претходно презентираните податоци. Најчестите несакани дејства поврзани со третманот (TRAE) кои се јавуваат кај повеќе од 10% од пациентите биле зголемување на ALT (17%), главоболка (15%), болест слична на грип (13%) и реакции поврзани со инфузија (13%) ).