Фаза I / II испитување на SPK-8011: Стабилно и трајно изразување FVIII за> 2 години со значителни подобрувања на ABR кај групите за почетна доза После трансферот на ген на AAV-со медијална FVIII за хемофилија А

Определување од Виртуелниот Конгрес ISTH 2020

Фаза I / II испитување на SPK-8011: Стабилно и трајно изразување FVIII за> 2 години со значителни подобрувања на ABR кај групите за почетна доза После трансферот на ген на AAV-со медијална FVIII за хемофилија А

Л. орџ^1,2, Ејстер³, М. Ражни⁴, С. Саливан⁵, Б. Самелсон-onesонс^1,2, М. Еванс³, А. Мекдугал⁶, М. Куран⁶, С. Томпкинс⁶, К. Вахтел⁶, Д. Такефман⁶, К. Reape⁶, Ф. Мингози⁶, П. Монахан⁶, X. Ангуела⁶, К. Висока⁶

¹Детска болница во Филаделфија, Филаделфија, САД

²Медицински факултет Перелман на Универзитетот во Пенсилванија, Филаделфија, САД

³Државниот универзитет во Пенсилванија, Милтон С. Херши, Медицински центар, Херши, САД

⁴Универзитет во Питсбург Медицински центар и Центар за хемофилија во Западна Пенсилванија, Оддел за медицина, Питсбург, САД

⁵Мисисипи центар за напредна медицина, Медисон, САД

⁶Spark Therapeutics, Филаделфија, Соединети Американски Држави

Клучни точки на податоци

Фазата 1/2 испитување наменета за SPK-8011 вклучуваше пациенти нанесени со 1 од 3 дози на вектор: 5x10¹¹ vg / kg (5e11, n = 2), 1x10¹² vg / kg (1e12, n = 3) и 2x10¹² vg / kg (2e12, n = 9). Подобни пациенти беа возрасни мажи со умерена (n = 1) до тешка (n = 13) хемофилија А (FVIII: C ≤ 2%), ниски до неоткриени нивоа на неутрализирачки антитела кон капсид LK03 и изложеност на фактор> 150 дена со нема историја на инхибитори. Пациентите беа следени внимателно 1 година, со долгорочно следење предвидено до 4 години.

Од 14 пациенти нанесени со SPK-8011, 2 пациенти нанесени со најголема доза (2e12) не одржуваат стабилен израз на FVIII. Дванаесет пациенти со стабилен израз демонстрираа 12% намалување на настаните при крварење и 91% намалување на употребата на фактори (не е прикажано).

Врз основа на едностепена анализа, изразот на FVIII кај пациенти во група со мала доза (5e11, учесници 1 и 2 во график) и група со средна доза (1e12, учесници 3-5 во график) биле подолг од 5% до 25% -долго траење на следење од 2 до 3.3 години.

ПОВРЗАНИ СОДРИНА

Интерактивни Webinars

Атено-асоцирана вирусна генетска терапија (ААВ) со вектор: Апликација за хемофилија

Што бараш?

популарни Тагови

Определување од Виртуелниот Конгрес ISTH 2020

Клучни точки на податоци

ПОВРЗАНИ СОДРИНА

Интерактивни Webinars

Атено-асоцирана вирусна генетска терапија (ААВ) со вектор: Апликација за хемофилија

Историја на третман со хемофилија: Не-замена на терапијата со гените

Генетска терапија за третман на хемофилија: Вовед во трансфер на гени на векторски вектор поврзан со аденом

Запознавање со генетска терапија: Терминологија и концепти

Генетска терапија за третман на хемофилија: вообичаени проблеми во гени-терапијата

Историја на третман со хемофилија: Замена на факторот во генска терапија

Генетска терапија за третман на хемофилија: Други стратегии и цели

Подкасти за терапија со гени

Што треба центрите за третман на хемофилија да размислат сега во подготовките за очекуваната достапност на гените терапија?

Толкување на векторски дози во клинички испитувања со гените терапија со хемофилија

Гено-терапија со хемофилија кај пациенти со историја на инхибитори

Лабораториско мерење на производи за генетска терапија / активност на фактор

Аденоно-асоциран вирус (AAV) со посредство на трансфер на гени: Зошто е ова преовладувачка стратегија за гено-терапија со хемофилија?

Дел 1: Постоечки имунитет против серотипите на ААВ и што значи ова за клинички испитувања со гените терапија со хемофилија

Дел 2: Постоечки имунитет против серотипите на ААВ и што значи ова за клинички испитувања со гените терапија со хемофилија

Долготрајно набудување по терапија со гените на хемофилија

Определување од 15-тата работилница на NHF за нови технологии и трансфер на гени за хемофилија

За Тоше

Поддржани од образовни грантови од BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics и uniQure, Inc