Фаза I / II испитување на SPK-8011: Стабилно и трајно изразување FVIII за> 2 години со значителни подобрувања на ABR кај групите за почетна доза После трансферот на ген на AAV-со медијална FVIII за хемофилија А
Определување од Виртуелниот Конгрес ISTH 2020

Фаза I / II испитување на SPK-8011: Стабилно и трајно изразување FVIII за> 2 години со значителни подобрувања на ABR кај групите за почетна доза После трансферот на ген на AAV-со медијална FVIII за хемофилија А

Л. орџ1,2, Ејстер3, М. Ражни4, С. Саливан5, Б. Самелсон-onesонс1,2, М. Еванс3, А. Мекдугал6, М. Куран6, С. Томпкинс6, К. Вахтел6, Д. Такефман6, К. Reape6, Ф. Мингози6, П. Монахан6, X. Ангуела6, К. Висока6

1Детска болница во Филаделфија, Филаделфија, САД

2Медицински факултет Перелман на Универзитетот во Пенсилванија, Филаделфија, САД

3Државниот универзитет во Пенсилванија, Милтон С. Херши, Медицински центар, Херши, САД

4Универзитет во Питсбург Медицински центар и Центар за хемофилија во Западна Пенсилванија, Оддел за медицина, Питсбург, САД

5Мисисипи центар за напредна медицина, Медисон, САД

6Spark Therapeutics, Филаделфија, Соединети Американски Држави

Клучни точки на податоци

Фазата 1/2 испитување наменета за SPK-8011 вклучуваше пациенти нанесени со 1 од 3 дози на вектор: 5x1011 vg / kg (5e11, n = 2), 1x1012 vg / kg (1e12, n = 3) и 2x1012 vg / kg (2e12, n = 9). Подобни пациенти беа возрасни мажи со умерена (n = 1) до тешка (n = 13) хемофилија А (FVIII: C ≤ 2%), ниски до неоткриени нивоа на неутрализирачки антитела кон капсид LK03 и изложеност на фактор> 150 дена со нема историја на инхибитори. Пациентите беа следени внимателно 1 година, со долгорочно следење предвидено до 4 години.

Од 14 пациенти нанесени со SPK-8011, 2 пациенти нанесени со најголема доза (2e12) не одржуваат стабилен израз на FVIII. Дванаесет пациенти со стабилен израз демонстрираа 12% намалување на настаните при крварење и 91% намалување на употребата на фактори (не е прикажано).

Врз основа на едностепена анализа, изразот на FVIII кај пациенти во група со мала доза (5e11, учесници 1 и 2 во график) и група со средна доза (1e12, учесници 3-5 во график) биле подолг од 5% до 25% -долго траење на следење од 2 до 3.3 години.

ПОВРЗАНИ СОДРИНА

Интерактивни Webinars

Интерактивни Webinars

Сликата

Please enable the javascript to submit this form

Поддржано со образовни грантови од Баер, Биомарин, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Суштински SSL