Надминување на анти-ААВ веќе постоечки имунитет за да се постигне безбеден и ефикасен трансфер на гени во клинички услови
Врвни моменти од 28-миот годишен конгрес на ESGCT

Надминување на анти-ААВ веќе постоечки имунитет за да се постигне безбеден и ефикасен трансфер на гени во клинички услови.

д-р Џузепе Ронзити
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Université Paris Saclay, EPHE

Клучни точки на податоци

Надминување на анти-ААВ веќе постоечки имунитет за да се постигне безбеден и ефикасен трансфер на гени во клинички услови

(А) Ефикасноста на трансгенската експресија со користење на AAV вектори може да се намали поради вродениот имунитет. (Б) Во оваа студија за докажување на концептот во која беа вклучени не-човечки примати со анти-ААВ антитела, ендопептидираната имлифидаза (IdeS) беше искористена за да се утврди дали деградацијата на циркулирачкиот IgG може да го подобри изразувањето на hFIX посредувано од AAV.

Подобрена ефикасност на генската терапија кај серопозитивни не-човечки примати со IdeS

Кај не-човечки примати третирани со AAV8 што содржи FIX, експресијата на hFIX во плазмата беше значително повисока кај животно третирано со IdeS во споредба со животно без третман со IdeS. Овие резултати сугерираат дека системската деградација на IgG може да дозволи генска терапија со AAV вектори кај серо-позитивни пациенти со хемофилија, како и повторно давање кај претходно третирани пациенти со намалена експресија на факторот.

ПОВРЗАНИ СОДРИНА

Интерактивни Webinars
Сликата

Please enable the javascript to submit this form

Поддржано од образовни грантови од Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Суштински SSL