Судски процеси за хемофилија во дваесет и првиот век: Дефинирање на важни исходи на пациентот

Судски процеси за хемофилија во дваесет и првиот век: Дефинирање на важни исходи на пациентот

Истражување и практика во тромбоза и хемостаза (Пролет 2019) година. 379, бр. 20, стр. 184 Конкле, Барбара А .; Скинер, Марк; Јорио, Алфонсо

Последните пет децении се обележани со значителен напредок во грижата за хемофилија, кој се прошири да вклучува терапии што не се заменуваат и приближување до достапноста на генска терапија. Сепак, овие достигнувања гарантираат да се направи нов преглед на мерките за исход што се користат за проценка на терапиите за замена на факторите во клиничките студии, имено на ниво на факторска активност и годишна стапка на крварење. Овие крајни точки треба да бидат преиспитани не само во контекст на новите стратегии за третман на хемофилија, туку и од гледна точка на неодамнешниот нов акцент на перспективите на пациентите поврзани со опстанокот, функционалниот статус и квалитетот на животот. Изборот и мерењето на резултатите од важни пациенти, кои честопати се пријавени од пациентот, стануваат клучен чекор во процесот на клиничко испитување. Истражувачката заедница признава дека пациентите гледаат проблеми преку различна леќа од клиничарите, производителите и другите засегнати страни; тоа ја става вредноста на нивниот увид во дизајнот на истражување, како и на нивното вистинско учество. Она што е важно за пациентите се исходите што го опфаќаат целиот циклус на нега: опстанок, функционален статус и квалитетот на животот.

Веб линк