Како да се дискутира за генска терапија за хемофилија? Перспектива на пациентот и лекарот

Како да се дискутира за генска терапија за хемофилија? Перспектива на пациентот и лекарот

Хемофилија (05/21/19) Miesbach, W .; О'Маони, Б .; Клучни, НС; et al.

Иако гената терапија може да го револуционизира третманот кај лица со хемофилија, намалувајќи го нивниот ризик од крварење додека ја намалуваат или укинуваат потребата за администрација на егзогени фактори, истражувачите велат дека е важно и за лекарите и за пациентите да имаат извори на јасни и веродостојни информации со цел да разговараат и за ризици и придобивки од третманот. Истражувањата кои вклучуваат аденоно-поврзана вирусна (ААВ) вирусна медијација поврзана со вектор, покажаа подобрување на нивото на ендогени фактори во текот на издржаните периоди, значително намалување на годишната стапка на крварење, пониска употреба на егзогени фактори и позитивен профил за безбедност. Сепак, важно е лекарите да потенцираат дека истражувањето е во тек и остануваат празнини во доказите, како што се долгорочни профили за безбедност. Понатаму, клучните групи на пациенти - вклучително и деца и адолесценти, оние со дисфункција на црниот дроб или бубрезите и оние со претходна историја на инхибитори на фактори или претходно постоечки неутрализирачки антитела на ААВ - би можеле да бидат исклучени според критериумите за подобност за испитувања со генетска терапија.

Веб линк