Следење на места за векторска интеграција во пристапите на генската терапија in Vivo со течна-биопсија-интеграција-секвенционирање на места
Врвни моменти од 28-миот годишен конгрес на ESGCT

Следење на места за векторска интеграција во пристапите на генската терапија in Vivo со течна-биопсија-интеграција-секвенционирање на места

Д Чезана1, Калабрија1, Л Рудилосо1, П Галина1, Г Спиноци1, Мањани2, М Пузолс3, Ф Фумагали1, V Калби1, М Вицел4, ФД Бушман5, Канторе1, Н Тејлор3, VS Цимерман3, С Клајн4, А Фишер2, М Кавазана2, Е Шест2, А Аиути1, Л Налдини1, Е Монтини1

1Телетон институт за генска терапија во Сан Рафаеле (HSR-TIGET)

2Лабораторија за човечка лимфохематопоеза, INSERM, Франција

3Institut de Génétique Moléculaire de Montpellier, CNRS, Франција

4Детската болница д-р фон Хаунер, LMU, Германија

5Одделот за микробиологија, УПен, САД

Клучни точки на податоци

ИС е извлекување од ДНК без клетки прочистена од телесни течности

ДНК без клетки (cfDNA) се ослободува во крвта од здрави, воспалени или заболени клетки на цврсти органи (како што се црниот дроб или тимусот) подложени на апоптоза или некроза. Генетските измени во прочистената cfDNA, вклучувајќи векторско-геномска интеграција (IS) од трансдуцираните клетки, може да се детектираат со секвенционирање на интеграциските места на течна биопсија (LiBIS-seq).

Карактеризација на интегративниот профил на лентивирус (LV) кај хемофилични кучиња

Три возрасни кучиња со хемофили (O21, M57 и O59) примиле една инјекција на LV кои изразуваат различни верзии на FIX за коагулација на кучиња. За секое куче, cfDNA беше прочистена од крвниот серум собран во 7-8 различни временски точки почнувајќи од 30 до 532 дена по инјектирањето. Овој графикон ја прикажува проценетата големина на популацијата на означените клеточни клонови кои придонесуваат за споделените IS со текот на времето кај кучињата M57 и O59.

ПОВРЗАНИ СОДРИНА

Интерактивни Webinars
Сликата

Please enable the javascript to submit this form

Поддржано од образовни грантови од Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Суштински SSL