Лентивирусна генска терапија на црниот дроб за хемофилија и пошироко
Врвни моменти од 28-миот годишен конгрес на ESGCT

Лентивирусна генска терапија на црниот дроб за хемофилија и пошироко

д-р Алесио Канторе
Телетон институт за генска терапија во Сан Рафаеле
Универзитетот Вита-Поздрав Сан Рафаеле
Милано, Италија

Клучни точки на податоци

Лентивирусен вектор (LV) за хепатална генска терапија

Конструкцијата на лентивирусни вектори дизајнирана за генска терапија насочена кон црниот дроб и се користи за пакување на човечките трансгени FIX или FVIII кои биле инфузирани во не-човечки примати со цел да се трансдуцираат хепатоцитите со конструкцијата вектор-трансген.

Нормална до наднормална активност на човечкиот коагулационен фактор во NHP

Експресијата на hFIX и hFVIII кај не-човечки примати инфузирана со лентивирусен вектор кој го содржи соодветниот трансген. LV-FIX вектор-трансгенот беше инфузиран во дози од 2.5 x 10-9 TU/kg (n = 1) и 7.5 x 10-9 TU/kg (n = 3). LV-FVIII вектор-трансген конструкција беше инфузирана во дози од 1 x 10-9 TU/kg (n = 2) и 3 x 10-9 TU/kg (n = 3).

ПОВРЗАНИ СОДРИНА

Интерактивни Webinars
Сликата

Please enable the javascript to submit this form

Поддржано од образовни грантови од Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Суштински SSL