Macedonian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Најважни моменти од Конгресот на ISTH 2021 година
Истражување на раните резултати по Адено-асоцираната вирусна генска терапија кај кучешки модел на хемофилија
П. Бети1, Б. Јејтс2, Д. Хурлбут3, С. Сисо-Ллонч2, А. Менард3, Х. Акиф2, Т. Кристијансон2, П. Колоси2, Л. Харпел1, С. Лиу2, А. Мо1, А. Пендер1, Г. Верес2, В. Вители2, А. Винтерборн4, С. Бантинг2, Ф. Фонг2, Д. Лиликрап1
1Оддел за патологија и молекуларна медицина, Универзитетот Квин, Кингстон, Канада
2Биомарин фармацевтска, Новато, Соединетите држави
3Кингстон здравствени науки, Кингстон, Канада
4Услуги за нега на животни, Универзитетот Квинс, Кингстон, Канада
Клучни точки на податоци
Хемофилија Модел на кучиња беше искористен за да се оценат промените што влијаат на црниот дроб и факторите кои влијаат врз изразот на FVIII по генската терапија ААВ. Пет машки кучиња беа третирани со единечна инфузија на AAV5-HLP-cFVIII во дози од 6.8e13-2e14 векторски геноми/кг. FVIII изразот беше забележан за 2 кучиња третирани со кодонски оптимизирани конструкции (JA2013 и K2015), која беше одржувана шест месеци (co-cFVIII-SQ = 6.8% и ко-cFVIII-V3 = 4.3%) со нормализација на целата време на згрутчување на крвта (WBCT).
ПОВРЗАНИ СОДРИНА
