Ажурирано следење на студијата за Алта, фаза 1/2 студија за генетска терапија со героктокоген Fitelparvovec (SB-525) кај возрасни со тешка хемофилија

Ажурирано следење на студијата за Алта, фаза 1/2 студија за генетска терапија со героктокоген Fitelparvovec (SB-525) кај возрасни со тешка хемофилија
Определување од 62-от годишен состанок и изложба на ASH

Ажурирано следење на студијата за Алта, фаза 1/2 студија за геротерапија со героктокоген Fitelparvovec (SB-525) кај возрасни со тешка хемофилија А

Д-р Ендру Д.Ливит1, Д-р Барбара А. Конкле2,3, Д-р Кимо Стине4, М-р Нејтан Висвешвар5, Томас Har. Харингтон, д-р6, Д-р Адам Гиермаш7, Д-р Стивен Аркин8, Д-р Ени Фанг9, Френк Плонски, РН, м-р8, Лин Смит, МБА10, Д-р Ли-Јунг Ценг, МБА9, Д-р Грегори Ди Русо8, Д-р Бетина М Кокрофт11, Д-р remереми Рупон10 и д-р Дидие Руј11

1Универзитет во Калифорнија, Сан Франциско, Калифорнија

2Универзитет во Вашингтон, Сиетл, ВА

3Универзитет во Вашингтон, Вашингтон центар за нарушувања на крварењето, Сиетл, В.А.

4УАМС во Детската болница во Арканзас, Литл Рок, АР

5Универзитет во Јужна Флорида, Тампа, Флорида

6Медицински факултет на Универзитетот во Мајами Милер, Мајами, Флорида

7Универзитет во Калифорнија Дејвис, Сакраменто, Калифорнија

8Pfizer Inc, Кембриџ, м-р

9Pfizer Inc, Newујорк, NYујорк

10Pfizer Inc, Колеџвил, ПА

11Сангамо терапевтика, Бризбејн, Калифорнија

Клучни точки на податоци

СТУДИСКИ ДИЗАЈН

Фазата 1/2 студија за SB-525 беше ескалација на дозата, кохортен дизајн од 4 дози, со 2 учесници во секоја од пониските дози и 5 учесници во највисока доза, 3 x 1013 вг / кг. Времетраењето на следењето се движи од 1 до 3 години по инфузијата, освен за 1 учесник во група 3 (1 x 10)13 вг / кг) кој предвреме ја прекина студијата (изгубен како резултат).

ALT ЕЛИВАЦИЈА ВО КОХОРТ 4 (3 x 1013 vg / kg)

АЛТ покачувањата беа најчестиот несакан настан, кој се јавува кај 5 од 11 учесници и 4 од 5 учесници со највисока доза во група 4. Овие 4 учесници биле третирани со стероиди за времетраење од 6 до 16 недели. Втора височина на ALT е забележана кај 3 од овие 4 учесници.

ЕФИКАСНОСТ ЗА КОХОРТ 4

Активност на FVIII со употреба на хромогена анализа за 5 учесници во група 4, група со најголема доза. Следењето по инфузијата се движи од 52 до 82 недела. Со недели 9-52, средната активност на FVIII беше 56.9%, а просечната беше 70.4% (како што е утврдено за 4 од 5 група 4 учесници со проценка во 52 недела).

ПОВРЗАНИ СОДРИНА

Интерактивни Webinars

Интерактивни Webinars