Регистар на светска федерација за генотерапија на хемофилија

Регистар на светска федерација за генотерапија на хемофилија
Определување од 62-от годишен состанок и изложба на ASH

Регистар на светска федерација за генотерапија на хемофилија

Д-р Барбара А. Конкле1,2, М-р Дона ковчег3, Меси Меки1, Роберт Кларк4, Д-р Линдзи Georgeорџ5, Д-р Алфонсо Јорио6, Д-р Волфганг А. Мисбах7, Брајан О'Махони8, Флора Пејванди9,10, Стивен В. Пип, д-р11, Адријан Квартел12Д-р Ајлин К Соер13, Марк В Скинер, Ј14, Бартоломеј Ј. Тортела, д-р, МБА15, Кристал Вотсон, БС16, Леонард А. Валентино, М-р17, Иан Винбурн18, Они Малангу19, и д-р Глен Ф. Пирс20

1Светска федерација за хемофилија, Монтреал, КК, Канада

2Универзитет во Вашингтон, Вашингтон центар за нарушувања на крварењето, Сиетл, В.А.

3Светска федерација за хемофилија, Монтреал, КК, Канада

4Меѓународно друштво за тромбоза и хемостаза, Inc, Каррборо

5Детската болница во Филаделфија, Филаделфија, ПА

6Универзитет Мекмастер, Онтарио, Канада

7Центар за хемофилија, Универзитетска болница Франкфурт, Франкфурт, Германија

8Ирско друштво за хемофилија, Даблин, Ирска

9Анџело Бјанки Бономи Центар за хемофилија и тромбоза, Фондазиони IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Милано, Италија

10Анџело Бјанки Бономи Центар за хемофилија и тромбоза, Фондазиони IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Милано, Италија

11Педијатрија и патологија, Универзитет во Мичиген, Ен Арбор, МИ

12Биомарин фармацевтска компанија, Новато

13uniQure Inc, м-р Лексингтон

14Институт за унапредување на политиките ДОО, Вашингтон

15Спарк терапевтика, Филаделфија, ПА

16Американска мрежа за тромбоза и хемостаза, Декатур, ГА

17Национална фондација за хемофилија (NHF), Newујорк

18Pfizer Inc, Newујорк

19Центар за сеопфатна грижа за хемофилија, Факултет за здравствени науки, Универзитет во Витватерсранд и НХЛС, Јоханесбург Северна, Јужна Африка

20Светска федерација за хемофилија, Ла Јола, Калифорнија

Клучни точки на податоци

ДИЗАЈН СТУДИЈА I / II ФАЗА

Следејќи ги упатствата на Европската агенција за лекови (ЕМА) и на Администрацијата за храна и лекови на САД (ФДА), WFH GTR SC го разви овој основен сет на податоци што треба да се соберат за сите пациенти со хемофилија, кои примаат генска терапија. Собирање на податоци ќе се бара квартално во текот на првата година по инфлузија по генска терапија и годишно после тоа, во текот на животот на пациентот. Теренските контакти со HTC започнаа во август 2020 година со иницијативните посети кои започнаа во октомври 2020 година. Регистарот ќе работи во јануари 2021 година.

ПОВРЗАНИ СОДРИНА

Интерактивни Webinars

Интерактивни Webinars