AMT-060 генетска терапија кај возрасни со тешка или умерено-тешка хемофилија Б Потврди стабилно изразување на FIX и трајни намалувања на крварењето и потрошувачка на фактор IX до 5 години
Определување од 62-от годишен состанок и изложба на ASH

AMT-060 генетска терапија кај возрасни со тешка или умерено-тешка хемофилија Б Потврди стабилно изразување на FIX и трајни намалувања на крварењето и потрошувачка на фактор IX до 5 години

Д-р Френк Г. Либик1, Д-р Карина Мејер2, М-р Мичиел Копенс3, Д-р Питер Кампман4, Д-р Роберт Кламрот5, Д-р Роџер Шутгенс, д-р, м-р6, Д-р ianанкарло Кастаман7, Д-р Ерхард Сеифрид8, Јоаким Швајбле9, Халвард Бениг1,10Д-р Ајлин КК Соер11, и Волфганг А. Мисбах, д-р12

1Медицински центар на Универзитетот Еразмо, Ротердам, Холандија

2Одделение за хематологија, Универзитет во Гронинген, Универзитетски медицински центар Гронинген, Гронинген, Холандија

3Медицински центар на универзитетот Амстердам, Универзитет во Амстердам, Амстердам, Холандија

4Ригшспиталец, Копенхаген, Данска

5Одделение за интерна медицина, васкуларна медицина и хемостасеологија, Вивантес Клиникум им Фридрихшајн, Берлин, Германија

6Ван Кревелкликиниек, Универзитетски медицински центар Утрехт, Универзитет во Утрехт, Утрехт, Холандија

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Фиренца, Италија

8Институт Франкфурт, Служба за крв во Германија, Црвен крст, Баден Виртемберг-Хесен, Франкфурт, Германија

9Институт Франкфурт, Служба за крв во Германија, Црвен крст Баден-Виртемберг-Хесен, Франкфурт, Германија

10Медицински факултет на Универзитетот во Вашингтон, Сиетл, ВА

11uniQure Inc., Лексингтон, м-р

12Universitatsklinikum Франкфурт, Франкфурт, Германија

Клучни точки на податоци

ДИЗАЈН СТУДИЈА I / II ФАЗА

Точки на податоци

Оваа бројка го сумира дизајнот на студијата за студијата во фаза 1/2 на АМТ-060. Студијата беше отворена со ескалација на дозата. Кохорт 1 (n = 5) доби единечна инфузија во доза од 5x1012 gc / kg и групата 2 (n = 5) добија единечна инфузија во доза од 2x1013 gc / kg. Времетраењето на следењето е 5 години за групата 1 и 4.5 години за групата 2.

Сликата

За време на 5 години (група 1) и 4.5 години (група 2) следење, средната ендогена активност на FIX беше 5.2% (95% CI 2.0-8.4) во групата 1 и 7.4% (95% CI 4.2-10.6) во групата 2. Активноста на FIX беше зависна од дозата и стабилна за време на периодот на следење и за двете групи. Вредностите во заградите претставуваат средна активност на FIX со текот на времето. Вклучени се само вредности најмалку 10 дена по последната администрација на концентрат FIX.

ПОВРЗАНИ СОДРИНА

Интерактивни Webinars

Интерактивни Webinars