Први податоци од судењето за генетска терапија во фаза 3 HOPE-B: Ефикасност и безбедност на етранакоген Дезапарвовец (варијанта AAV5-Падова hFIX; AMT-061) кај возрасни со сериозна или умерена-тешка хемофилија Б третирана, без оглед на постоечката неутрализирачка анти-капсида
Определување од 62-от годишен состанок и изложба на ASH

Први податоци од судењето за генетска терапија во фаза 3 HOPE-B: Ефикасност и безбедност на етранакоген Дезапарвовец (варијанта AAV5-Падова hFIX; AMT-061) кај возрасни со сериозна или умерена-тешка хемофилија Б третирана, без оглед на постоечката неутрализирачка анти-капсида Антитела

Д-р Стивен В.1, Д-р Мајкл Рехт2, Најџел С. Ки, м-р3, Д-р Френк Г. Либик4, Д-р ianанкарло Кастаман5, Сузан У.Латимор, Р.Н.6, Пол Ван Дер Валк7,8,9, Д-р Катејлин Пирлинк10, М-р Мичиел Копенс11, Д-р Ниам О'Конел12, Pasiон Паси, MB, ChB, д-р, FRCP, FRCPath, FRCPCH13, Д-р Питер Кампман14, Д-р Карина Мејер15, Д-р Анет фон Драјгалски, ФардД16, Гај Јанг, д-р17, Седрик Херманс, д-р, д-р МРЦП18, Д-р Јан Астармарк19,20, Д-р Роберт Кламрот21, Ричард С. Лемонс, д-р22, М-р Нејтан Висвешвар23, Шели Крајре, м-р, м-р24, Рашид Казми, МББС25, Емили Симингтон26, Д-р Мигел А. Ескобар27, Д-р Естебан Гомез28, Д-р Ребека Крузе-resарес29, Д-р Адам Котовски30, Д-р Дорис Квон31, Мајкл Ванг, д-р32, Д-р Алисон П. Вилер33Д-р Ајлин К Соер34, Стефани Вервеј, дипл35, М-р Валери Колета36, Д-р Нагмана Бајма37, Д-р Роберт Гут36 д-р Волфганг А. Мисбах38

1Универзитет во Мичиген, Ен Арбор, Мајами

2Универзитет за здравство и наука во Орегон, Портланд, ОР

3Универзитет во Северна Каролина, Чапел Хил, НЦ

4Еразмус МЦ, Универзитетски медицински центар Ротердам, Ротердам, Холандија

5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Фиренца, Италија

6Универзитет за здравство и наука во Орегон, Портланд

7Медицински центар Универзитет во Врије, Амстердам, НЛД

8Universitair Medisch Centrum Утрехт, Утрехт, Холандија

9Ван Кревелкликиниек, Универзитетски медицински центар Утрехт, Утрехт, Холандија

10Оддел за васкуларна медицина и центар за хемостаза и хемофилија, универзитетски болници Лувен, Лувен, Белгија

11Универзитетски медицински центри во Амстердам, Универзитет во Амстердам, Амстердам, Холандија

12Национален центар за коагулација, болница Сент Jamesејмс, Даблин, Ирска

13Кралски лондонски центар за хемофилија, Бартс и Лондонскиот факултет за медицина и стоматологија, Лондон, Велика Британија

14Ригшспиталец, Копенхаген, Данска

15Универзитетски медицински центар Гронинген, Гронинген, Холандија

16Универзитет во Калифорнија Сан Диего, Ла Јола, Калифорнија

17Медицински факултет Кек Универзитет во Јужна Калифорнија, Детска болница Лос Анџелес, Лос Анџелес, Калифорнија

18Универзитети Клиникс Сен-Лук, Универзитетски католик Лувен, Брисел, Белгија

19Катедра за преведувачка медицина-клиничка коагулација, Универзитет Лунд, Малме, Шведска

20Универзитетска болница Скане, Малме, Шведска

21Вивантес Клиникум им Фридрихшајн, Берлин, Германија

22Универзитет во Јута, Солт Лејк Сити, УТ

23Универзитет во Јужна Флорида, Тампа, Флорида

24Универзитет во Арканзас за медицински науки, Литл Рок, АР

25Универзитетска болница Саутемптон Фондација НХС Фонд, Саутемптон, Велика Британија

26Универзитет Кембриџ – Болница во Аденбрук, Кембриџ, Велика Британија

27Центар за здравствени науки на Универзитетот во Тексас во Хјустон, Хјустон, ТХ

28Детска болница Феникс, Феникс, Азербејџан

29Крвни дела Северозападен, Сиетл, ВА

30Центар за хемофилија во Западен Yorkујорк, Newујорк

31Ортопедска болница во Лос Анџелес, Центар за третман на ортопедска хемофилија, Лос Анџелес, Калифорнија

32Медицински кампус Аншчуц, Универзитет во Колорадо, Медицински факултет, центар за хемофилија и тромбоза, Аурора, Кокологија

33Медицински центар на универзитетот Вандербилт, Нешвил, ТН

34uniQure Inc, м-р Лексингтон

35униКуре, м-р Лексингтон

36uniQure Inc, м-р Лексингтон

37Uniqure Inc, м-р Лексингтон

38Универзитетска болница Франкфурт, Франкфурт, Германија

Клучни точки на податоци

Сликата

Клиничкото испитување за фазата 3 HOPE-B за АМТ-061 (етранакоген дезапарвовец) е дизајнирано како студија со отворена етикета, единечна рака. Единечна доза на AAV5-Падова hFIX беше инфузирана кај 54 учесници во доза од 2x1013 gc / kg. Примарните крајни точки беа FIX активност на 26 и 52 недела по инфузијата и АБР во 52 недела во споредба со олово. Времетраењето на следењето е закажано за 5 години. Претходните неутрализирачки антитела кон AAV5 не беа критериум за исклучување.

Сликата

Оваа бројка покажува средна и средна активност на FIX кај сите учесници до 26 недели по дозирање (N = 54), и за учесници со следење над 26 недели (до 72 недели). Изразувањето беше силно за 3 недели по дозирањето и измери просек од 37.2% на 26-та недела. Голем број учесници имаат набудувања далеку над 6-месечната ко-примарна крајна точка, без докази за опаѓање на активноста на FIX во периодот на следење .

Сликата

Оваа табела ги споредува крварењата за сите учесници во текот на првите 6 месеци по инфузијата со 6-месечниот период на водење. Вкупните крварења се намалија за 83%, а третираните крварења се намалија за 91%. Пациенти со 0 крварење се зголемија од 30% во периодот на доведување до 72% во 6-месечниот период после дозирање.

ПОВРЗАНИ СОДРИНА

Интерактивни Webinars

Интерактивни Webinars