Етранакоген Дезапарвовец (варијанта AAV5-Падова hFIX), подобрен вектор за трансфер на гени кај возрасни со тешка или умерено-тешка хемофилија Б: Двегодишни податоци од испитување на фаза 2б
Определување од 62-от годишен состанок и изложба на ASH

Етранакоген Дезапарвовец (варијанта AAV5-Падова hFIX), подобрен вектор за трансфер на гени кај возрасни со тешка или умерено-тешка хемофилија Б: Двегодишни податоци од испитување на фаза 2б

Д-р Анет фон Дригалски, Фарм Д.1, Д-р Адам Гиермаш2, Д-р ianанкарло Кастаман3, Најџел С. Ки, м-р4,5, Сузан У.Латимор, Р.Н.6, Д-р Френк Г. Либик7, Д-р Волфганг А. Мисбах8, Д-р Мајкл Рехт9, Д-р Естебан Гомез10, Д-р Роберт Гут11, и Стивен В. Пип, д-р12

1Одделение за медицина, Одделение за хематологија / онкологија, Здравство на Сан Диего, Сан Диего, Калифорнија

2Универзитет во Калифорнија Дејвис, Сакраменто, Калифорнија

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Фиренца, Италија

4Универзитет во Северна Каролина во Чапел Хил, Чапел Хил, НЦ

5Одделение за хематологија, Универзитет во Северна Каролина во Чапел Хил, Чапел Хил, НЦ

6Универзитет за здравство и наука во Орегон, Портланд, ОР

7Медицински центар на Универзитетот Еразмо, Ротердам, Холандија

8Центар за хемофилија, Универзитетска болница Франкфурт, Франкфурт, Германија

9Универзитет за здравство и наука во Орегон, Портланд, ОР

10Детска болница Феникс, Феникс, Азербејџан

11uniQure Inc, м-р Лексингтон

12Универзитет во Мичиген, Ен Арбор, Мајами

Клучни точки на податоци

Сликата

Клиничкото испитување во фаза 2Б за АМТ-061 (етранакоген дезапарвовец) е дизајнирано како студија со отворена етикета, единечна рака. Единечна доза на AAV5-Падова hFIX беше внесена во 3 учесници во доза од 2x1013 gc / kg. Примарната крајна точка беше FIX активност во 6 недела, а времетраењето на следењето беше 5 години. Претходните неутрализирачки антитела кон AAV5 не беа критериум за исклучување.

Сликата

Примарната крајна точка на активност на FIX ≥ 5% на 6 недели по инфузијата беше постигната кај сите 3 учесници. Средната активност на FIX на 2 години беше 44.2%, а активноста на FIX беше стабилна од 1 до 2 година. Во текот на 2 години, 2 или 3 учесници немаа крварење или употреба на концентрат FIX. Третиот учесник имал 2 инфузии на терапија за замена на FIX за 1 осомничен и 1 потврдено крварење.

ПОВРЗАНИ СОДРИНА

Интерактивни Webinars

Интерактивни Webinars