Прва студија за генетска терапија со хуманост на AAVhu37 Capsid векторска технологија кај тешка хемофилија А - БЕЈ 2599023 има широко квалификувано право на пациент и стабилно и одржливо долгорочно изразување на FVIII
Определување од 62-от годишен состанок и изложба на ASH

Прва студија за генетска терапија со хуманост на AAVhu37 Capsid векторска технологија кај тешка хемофилија А - БЕЈ 2599023 има широко квалификувано право на пациент и стабилно и одржливо долгорочно изразување на FVIII

Д-р Стивен В.1, Д-р Франческа Феранте2, Муриел Реис3, Сара Вигман4, Клаудија Ланге5, Мануела Браун5, и Лиза А. Михаелс6

1Одделенија за педијатрија и патологија, Универзитет во Мичиген, Ен Арбор, МИ

2Баер, Базел, Швајцарија

3Баер, Сао Паоло, Бразил

4Баер, Вупертал, Германија

5Баер, Берлин, Германија

6Баер, Випани, .ујорк

Клучни точки на податоци

Сликата

Во тековната фаза 1/2, студија за откривање на дози со отворена етикета, пациентите што ги исполнуваат условите се запишани последователно во три групи на дози (0.5, 1 и 2 x 1013 gc / kg) за да добијат единствена интравенска инфузија од BAY 2599023, со минимум двајца пациенти по доза. Пациентите ќе бидат следени вкупно 5 години за да се процени безбедноста и ефикасноста.

Сликата

Оваа бројка го сумира одговорот на FVIII (со употреба на хромогена анализа) за пациенти кои примаат единечна инфузија од BAY 2599023 до прекин на податоците од 26 октомври 2020 година. –6 недели следење.

ПОВРЗАНИ СОДРИНА

Интерактивни Webinars

Интерактивни Webinars