Следење за новел-асоциран вирус (ААВ) со генетска терапија (FLT180a) за постигнување нормално ниво на активност на FIX кај пациенти со тешка хемофилија Б (ХБ) (студија Б-АМАЗЕ)
Определување од 14-тиот Годишен конгрес на ЕАХАД

Следење на новите адено-асоцирани вируси (AAV) генетска терапија (FLT180a) за постигнување на нормални нивоа на активност на FIX кај пациенти со тешка хемофилија Б (ХБ)
(Студија за Б-АМАЗЕ)

Пратима Чоудари,1,2 Сузан Шапиро,3 Мајк Макрис,4 Illилијан Еванс,5 Сара Бојс,6 Кејт Талкс,7 Гери Долан,8 Улрике Реис,9 Марк Филипс,1,2 Ана Ридел,1 Марија Рита Пералта,1 Мишел Квај,2 Тед Туденем,1 Ендру Смит,10 Алисон Лонг,10 Julули Кроп,10 Амит Натвани1,2

1Центар за хемофилија и тромбоза на Катарин Дорманди, Кралска бесплатна болница, Лондон, Велика Британија

2Универзитетски колеџ во Лондон, Лондон, Велика Британија

3Центар за хемофилија во Оксфорд, Оксфорд, Велика Британија

4Универзитет во Шефилд, Шефилд, Велика Британија

5Болница Кент и Кантербери, Кантербери, Велика Британија

6Универзитетска болница Саутемптон, Саутемптон, Велика Британија

7Центар за сеопфатна грижа во Newукасл за хемофилија, Newукасл, Велика Британија

8Болницата Сент Томас и Гај, Лондон, Велика Британија

9Истражувања за деца од Свети Јуда, Мемфис, ТН, САД

10Фрејлин, Стивинеџ, Велика Британија

Клучни точки на податоци

Дизајн на студијата

aПретходно пријавени како 4.5e11vg / kg; bПретходно пријавени како 1.5e12vg / kg;
cПретходно пријавени како 7.5e11vg / kg; dПретходно пријавено како 9.75e11vg / kg 

За да се процени безбедноста и ефикасноста на FLT180a, се користеше адаптивен режим на дозирање, почнувајќи од 2 пациенти во најниска доза од 3.8 x 1011 vg / kg и прилагодување на следните дози за да се оптимизира изразот на FIX, додека се минимизира ризикот од тромбоза. Дозата за последната група, Кохорт 4, беше 8.32 х 1011 вг / кг. Постапките за имунолошка супресија еволуирале за време на испитувањето, што резултирало во режим на профилактичка имунолошка супресија, кој вклучувал такролимус во Кохорт 4.

Активност FIX

FIX активност заснована на еднофазна анализа за 4 субјекти во Кохорт 4 во текот на првите 6 месеци по третманот со векторот AAVS3 и трансгенот FIX-Падова. Активноста на Peak FIX беше 150-250% и се случи помеѓу 50 и 140 дена по инфузијата. Во 3 од 4 субјекти, нивото на FIX остана над 100%.

ПОВРЗАНИ СОДРИНА

Интерактивни Webinars

Интерактивни Webinars