Студија за прва терапија во врска со гени на AAVhu37 капсид вектор технологија кај тешка хемофилија А: Резултати од безбедност и FVIII
Определување од 23-та Годишна средба на АСГКТ

Студија за прва терапија во врска со гени на AAVhu37 капсид вектор технологија кај тешка хемофилија А: Резултати од безбедност и FVIII

Стивен Пип1, Чарлс РМ Хеј2, P.он П. Шехан3, Тошко Лисичков4, Елке Детринг5, Силвија Рибеиро5, Константина Ваневски5

1Универзитет во Мичиген, Ен Арбор, Мајами

2Универзитетскиот оддел за хематологија, Манчестер Ројал Инфармар, Манчестер, Велика Британија

3Оддел за медицина, Универзитет во Висконсин-Медисон, Медисон, СП

4Национална специјализирана болница за активен третман на хематолошки заболувања, Софија, Бугарија

5Баер, Базел, Швајцарија

Клучни точки на податоци

Критериуми за вклучување и режим на дозирање на ескалацијата за фазата 1/2 студија за безбедност и пронаоѓање на дозирање за вектор капсид AAVhu37 кај тешка хемофила А. Двајца пациенти се запишани во групи 1, 2 и 3. Резултати за првите 2 групи беа достапни за оваа презентација. (ПТП, претходно третирани пациенти; ЕД, денови на изложеност; ГК, гени копии)

Резултатите од активноста на FVIII кај 2 пациенти во група 1 покажаа постојан израз на FVIII кај двајцата пациенти за> 12 месеци. Во оваа најниска доза, 1 пациент (десен панел) постигна клинички значајни нивоа на FVIII што резултира во намалување на бројот на крварења во текот на 12 месеци од 99 на 4.

Резултатите од активноста на FVIII за 2 пациенти во група 2 покажаа одржливо изразување на FVIII за> 6 месеци. На следната повисока доза, и двајцата пациенти постигнале клинички значајни нивоа на FVIII; 1 пациент (десен панел) е без крварење и третман 7 месеци.

ПОВРЗАНИ СОДРИНА

Интерактивни Webinars

Интерактивни Webinars