Изразувањето на фактор IX во нормалниот опсег спречува спонтани крварења кои бараат третман по генската терапија со FLT180a кај пациенти со тешка хемофилија Б: Долгорочна последователна студија на програмата B-Amaze
Врвни моменти од 63-от годишен состанок на ASH

Изразувањето на фактор IX во нормалниот опсег спречува спонтани крварења кои бараат третман по генската терапија со FLT180a кај пациенти со тешка хемофилија Б: Долгорочна последователна студија на програмата B-Amaze

Пратима Чудари1,2, Сузан Шапиро, м-р, BM BCh, FRCP, FRCPath3,4, д-р Мајк Макрис5, Џилијан Еванс6, Сара Бојс7, Кејт зборува8, Гери Долан, MBChB, FRCP, FRCPath9, Улрике Реис10 *, Марк Филипс1,2, Ен Ридел1, Марија Рита Пералта1, Мишел Кеј2, Тед Таденхем1*, Алисон Лонг11, Џули Кроп11и д-р Амит Натвани1,2

1Центар за хемофилија и тромбоза на Кетрин Дорманди, Кралска бесплатна болница, Лондон, Обединето Кралство
2Универзитетскиот колеџ Лондон, Лондон, Велика Британија
3Универзитетски болници во Оксфорд, Оксфорд, Обединето Кралство
4Универзитетот Оксфорд, Оксфорд, Обединетото Кралство
5Универзитетот во Шефилд, Шефилд, Обединетото Кралство
6Болница Кент и Кантербери, Кентербери, Обединето Кралство
7Универзитетска болница Саутемптон, Саутемптон, Обединето Кралство
8Њукасл по Тајн Хоспиталс Фондацијата НХС, Њукасл Апон Тајн, ГБР
9Центар за хемостаза и тромбоза, Фондацијата Гај и Сент Томас NHS, Лондон, Обединето Кралство
10Детската истражувачка болница Свети Јуда, Мемфис, ТН
11Фрелин, Стивенџ, Велика Британија

Клучни точки на податоци

Приспособлив дизајн на дозирање за B-AMAZE

Дизајнот на студијата за студијата B-AMAZE вклучуваше адаптивен формат за да се олесни идентификацијата на оптималната доза на FLT180a AAV векторот што ќе произведе стабилни нивоа на FIX од 50-150% од нормалниот опсег кај пациенти со умерена до тешка хемофилија Б во текот на 26 недели студиски период. Дизајнот на студијата вклучуваше и профилактичка имуносупресија со преднизолон за да се минимизира трансаминитисот. Такролимус беше додаден на профилактичкиот режим за групата на доза 4.

Дозно-зависен FIX одговор на третманот

Одговорот FIX кај 10-те учесници и 4-те дозни групи за B-AMAZE покажа зависност од дозата. Просечното (опсег) времетраење на следењето беше 27.2 (19.1-42.4) месеци. Девет од десет учесници не примиле профилакса FIX по третман со FLT180a. Еден пациент изгубил FIX израз по трансаминитис. Од 9 учесници со продолжено изразување, 1 доживеа трауматско крвавење кое бараше FIX инфузија и немаше спонтани крварења кои бараа FIX инфузии.

ПОВРЗАНИ СОДРИНА

Интерактивни Webinars
Сликата

Please enable the javascript to submit this form

Поддржано од образовни грантови од Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Суштински SSL