Еволуцијата на ААВ векторската генска терапија е во тек кај хемофилија. Дали уникатните карактеристики на BAY 2599023 ќе ги задоволат исклучителните потреби?

Најважни моменти од Конгресот на ISTH 2021 година

Еволуцијата на ААВ векторската генска терапија е во тек кај хемофилија. Дали уникатните карактеристики на BAY 2599023 ќе ги задоволат исклучителните потреби?

Јужна цевка¹, Ц. Хеј², She. Шихан³, Т. Лисичков⁴, М. Копенс⁵, Х. Ајхлер⁶, С. Вајгман⁷, Ф. Феранте⁸

¹Универзитетот во Мичиген, Ен Арбор, Соединетите држави

²Оддел за хематологија на Универзитетот во Манчестер, Манчестер, Обединетото Кралство

³Универзитет во Висконсин -Медисон, Медисон, Соединетите држави

⁴Национална специјализирана болница за активен третман на хематолошки заболувања, Софија, Бугарија

⁵Универзитетски медицински центри во Амстердам, Универзитет во Амстердам, Амстердам, Холандија

⁶Институт за клиничка хемостасеологија и трансфузиона медицина, Универзитетот Сарланд, Хомбург, Германија

⁷Баер, Вупертал, Германија

⁸Баер, Базел, Швајцарија

Клучни точки на податоци

Фаза 1/2 Дизајн на студијата
Фактор FVIII Израз по инфузија на BAY2599023

Критериуми за вклучување, групно дозирање и крајни точки на студијата за тековната фаза 1/2 BAY2599023 студија за откривање дози. Мажјаците со тешка хемофилија А, непозната историја на инхибитори на FVIII, титар на неутрализирачки антитела AAVhu37 ≤ 5, и> 150 дена изложеност на производи од FVIII, беа запишани последователно во три групи на дози за да примаат единечна интравенска инфузија на BAY2599023, со најмалку два пациенти по ниво на доза (пациентите што треба да се запишат во група 4 ќе добијат 4 × 10¹³ гени копии/кг).

Фактор FVIII Израз по инфузија на BAY2599023

Нивоа на изразување на FVIII по трансгенска инфузија со првите 3 дози кај вкупно 8 пациенти. На прекин на податоците, 21 мај 2021 година, нивоата на FVIII избришани од хромоген Б-домен беа достапни во период од 12 недели за пациентот од 8 до 100 недели за пациентот 2. Одговор на доза беше забележан од група 1 до група 3, со одржливи нивоа на FVIII постигнати за време до> 23 месеци. Ниту еден од пациентите не пријави спонтано крварење или друго крварење кое бара третман, откако ќе се постигнат заштитни нивоа на FVIII од> 11 IU/dL.