Етранакоген Дезапарвовец (варијанта AAV5-Падова hFIX), подобрен вектор за трансфер на гени кај возрасни со тешка или умерено-тешка хемофилија Б
Определување од 14-тиот Годишен конгрес на ЕАХАД

Етранакоген Дезапарвовец (варијанта AAV5-Падова hFIX), подобрен вектор за трансфер на гени кај возрасни со тешка или умерено-тешка хемофилија Б: Двегодишни податоци од испитување на фаза 2б

Д-р Анет фон Дригалски, фарма1, Д-р Адам Гиермаш2, Д-р ianанкарло Кастаман3, Најџел С. Ки, MBChB4, Сузан У.Латимор, Р.Н.5, Френк РГ Либик, д-р6, Д-р Волфганг А. Мисбах7, Д-р Мајкл Рехт5, Д-р Естебан Гомез8, Д-р Роберт Гут9, и Стивен В. Пип, д-р10

1Универзитет во Калифорнија Сан Диего, Ла Јола, Калифорнија, САД

2Универзитет во Калифорнија Дејвис, Сакраменто, Калифорнија, САД

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Фиренца, Италија

4Универзитет во Северна Каролина, Чапел Хил, САД

5Универзитет за здравство и наука во Орегон, Портланд, САД

6Универзитетскиот медицински центар Еразмо, Ротердам, Холандија

7Универзитетска болница Франкфурт, Германија

8Детска болница Феникс, Феникс, САД

9uniQure Inc, Лексингтон, М-р, САД

10Универзитет во Мичиген, Ен Арбор, МИ, САД

Клучни точки на податоци

Активност на FIX По AAV5-Падова hFIX векторска инфузија

По инфузија од 2x1013 gc / kg, примарната крајна точка на активност на FIX ≥ 5% на 6 недели по инфузијата беше постигната кај сите 3 учесници. Средната активност на FIX на 2 години беше 44.2%, а активноста на FIX беше стабилна од 1 до 2 година.

Крвави по AAV5-Падова hFIX векторска инфузија

Во текот на 2 години, 2 од 3 учесници немаа крварење или употреба на концентрат FIX. Третиот учесник користел вкупно 2 инфузии на терапија за замена на FIX (1 осомничен и 1 потврдено крварење) во одделни прилики (со исклучок на операција). Сите учесници остануваат без профилакса 2 години по инфузијата.

ПОВРЗАНИ СОДРИНА

Интерактивни Webinars

Интерактивни Webinars