Д -р Маргарет Ц. Озело
Најважни моменти од Конгресот на ISTH 2021 година

Ефикасност и безбедност на валоктокоген Роксапарвовец Адено-асоциран трансфер на гени за вируси за тешка хемофилија А: Резултати од фазата 3, испитување GENEr8-1

МЦ Озело1, Ј.Махлангу2, К.Ј. Паси3, А. Гиермаш4, АД Левит5, М. Лафан6, Е. Симингтон7, ДВ Куон8, Ј.-Д. Ванг9, К. Пеерлинк11, S. цевка11, Б. Мадан12, НС клуч13, ГФ Пирс14, Б. О'Махони15,16, Р. Качмарек17,18, А. Лавал19, М. Хуанг19, WY Вонг19, Б. Ким19, Пробна група GENEr8-1

1Hemocentro UNICAMP, Оддел за интерна медицина, Факултет за медицински науки, Универзитет во Кампинас, Кампинас, Бразил

2Центар за сеопфатна грижа за хемофилија, Академска болница Шарлот Максеке Јоханесбург, Универзитетот во Витвотерсранд и НХЛС, Јоханесбург, Јужна Африка

3Бартс и Лондонската школа за медицина и стоматологија, Лондон, Обединетото Кралство

4Центар за лекување на хемофилија, Универзитет во Калифорнија Дејвис, Сакраменто, Соединети Американски Држави

5Универзитет на Калифорнија, Сан Франциско, САД

6Центар за хематологија, Империјален колеџ Лондон, Лондон, Обединетото Кралство

7Болници на Универзитетот Кембриџ Фондација NHS Trust, Кембриџ, Обединетото Кралство

8Центар за третман на ортопедска хемофилија, Лос Анџелес, Соединети Американски Држави

9Центар за ретки болести и хемофилија, општа болница за ветерани Таичунг, Таичунг, Тајван, провинција Кина

10Оддел за васкуларна медицина и центар за хемостаза и хемофилија, универзитетски болници Лувен, Лувен, Белгија

11Оддели за педијатрија и патологија, Универзитет во Мичиген, Ен Арбор, Соединети Американски Држави

12Доверба на Фондацијата NHS на Гај и Свети Томас, Лондон, Обединетото Кралство

13Центар за истражување на крв UNC, Универзитет во Северна Каролина, Чапел Хил, Соединети Американски Држави

14Независен консултант, Ла ollaола, Соединети Американски Држави

15Ирско друштво за хемофилија, Даблин, Ирска

16Колеџот Тринити, Даблин, Ирска

17Оддел за педијатрија, Медицински факултет на Универзитетот во Индијана, Центар за педијатриско истражување IUPUI-Wells, Индијанаполис, Соединети Американски Држави

18Лабораторија за гликобиологија, Хирсфелд институт за имунологија и експериментална терапија, Вроцлав, Полска

19BioMarin Pharmaceutical Inc., Новато, Соединети Американски Држави

Клучни точки на податоци

FVIII Активност над 52 недели во популацијата на МИТТ

FVIII активност со користење на хромогена анализа за пациенти (N = 132) во фаза 3 GENEr8-1 Проба третирана со единечна инфузија на валоктокоген роксапаровец (6 x 1013 vg/kg) Во неделите 49-52, просечната (95% CI) промена од основната во активноста FVIII беше 41.9 (34.1-49.7) IU/dL (P <0.001), а средната (Q1, Q3) промена од основната беше 22.9 (10.9, 61.3 ) IU/dL.

ABR и FVIII инфузии/година
Годишна стапка на крварење (ABR, лев панел) и број на FVIII инфузии/година (десен панел) за превртување на популацијата (n = 112) во испитувањето GENEr8-1. За ABR, просечната (95% CI) промена беше намалување од 4.1 (-5.3 до -2.8) третирани крваречки настани/година, намалување од 83.8% од основната. Просечната промена во инфузиите/година беше 134 (-144 до -124), што е намалување за 98.6% од основната. Пост-инфузијата беше дефинирана како да започнува по 4-тата недела.
Сигурност
Годишна стапка на крварење (ABR, лев панел) и број на FVIII инфузии/година (десен панел) за превртување на популацијата (n = 112) во испитувањето GENEr8-1. За ABR, просечната (95% CI) промена беше намалување од 4.1 (-5.3 до -2.8) третирани крваречки настани/година, намалување од 83.8% од основната. Просечната промена во инфузиите/година беше 134 (-144 до -124), што е намалување за 98.6% од основната. Пост-инфузијата беше дефинирана како да започнува по 4-тата недела.

ПОВРЗАНИ СОДРИНА

Интерактивни Webinars
Сликата

Please enable the javascript to submit this form

Поддржано од образовни грантови од Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Суштински SSL