Ефикасност и безбедност на валоктокоген Роксапарвовец Адено-асоциран трансфер на гени за вируси за тешка хемофилија А: Резултати од фазата 3, испитување GENEr8-1

Најважни моменти од Конгресот на ISTH 2021 година

Ефикасност и безбедност на валоктокоген Роксапарвовец Адено-асоциран трансфер на гени за вируси за тешка хемофилија А: Резултати од фазата 3, испитување GENEr8-1

МЦ Озело¹, Ј.Махлангу², К.Ј. Паси³, А. Гиермаш⁴, АД Левит⁵, М. Лафан⁶, Е. Симингтон⁷, ДВ Куон⁸, Ј.-Д. Ванг⁹, К. Пеерлинк¹¹, S. цевка¹¹, Б. Мадан¹², НС клуч¹³, ГФ Пирс¹⁴, Б. О'Махони^15,16, Р. Качмарек^17,18, А. Лавал¹⁹, М. Хуанг¹⁹, WY Вонг¹⁹, Б. Ким¹⁹, Пробна група GENEr8-1

¹Hemocentro UNICAMP, Оддел за интерна медицина, Факултет за медицински науки, Универзитет во Кампинас, Кампинас, Бразил

²Центар за сеопфатна грижа за хемофилија, Академска болница Шарлот Максеке Јоханесбург, Универзитетот во Витвотерсранд и НХЛС, Јоханесбург, Јужна Африка

³Бартс и Лондонската школа за медицина и стоматологија, Лондон, Обединетото Кралство

⁴Центар за лекување на хемофилија, Универзитет во Калифорнија Дејвис, Сакраменто, Соединети Американски Држави

⁵Универзитет на Калифорнија, Сан Франциско, САД

⁶Центар за хематологија, Империјален колеџ Лондон, Лондон, Обединетото Кралство

⁷Болници на Универзитетот Кембриџ Фондација NHS Trust, Кембриџ, Обединетото Кралство

⁸Центар за третман на ортопедска хемофилија, Лос Анџелес, Соединети Американски Држави

⁹Центар за ретки болести и хемофилија, општа болница за ветерани Таичунг, Таичунг, Тајван, провинција Кина

¹⁰Оддел за васкуларна медицина и центар за хемостаза и хемофилија, универзитетски болници Лувен, Лувен, Белгија

¹¹Оддели за педијатрија и патологија, Универзитет во Мичиген, Ен Арбор, Соединети Американски Држави

¹²Доверба на Фондацијата NHS на Гај и Свети Томас, Лондон, Обединетото Кралство

¹³Центар за истражување на крв UNC, Универзитет во Северна Каролина, Чапел Хил, Соединети Американски Држави

¹⁴Независен консултант, Ла ollaола, Соединети Американски Држави

¹⁵Ирско друштво за хемофилија, Даблин, Ирска

¹⁶Колеџот Тринити, Даблин, Ирска

¹⁷Оддел за педијатрија, Медицински факултет на Универзитетот во Индијана, Центар за педијатриско истражување IUPUI-Wells, Индијанаполис, Соединети Американски Држави

¹⁸Лабораторија за гликобиологија, Хирсфелд институт за имунологија и експериментална терапија, Вроцлав, Полска

¹⁹BioMarin Pharmaceutical Inc., Новато, Соединети Американски Држави

Клучни точки на податоци

FVIII Активност над 52 недели во популацијата на МИТТ

FVIII активност со користење на хромогена анализа за пациенти (N = 132) во фаза 3 GENEr8-1 Проба третирана со единечна инфузија на валоктокоген роксапаровец (6 x 10¹³ vg/kg) Во неделите 49-52, просечната (95% CI) промена од основната во активноста FVIII беше 41.9 (34.1-49.7) IU/dL (P <0.001), а средната (Q1, Q3) промена од основната беше 22.9 (10.9, 61.3 ) IU/dL.

Годишна стапка на крварење (ABR, лев панел) и број на FVIII инфузии/година (десен панел) за превртување на популацијата (n = 112) во испитувањето GENEr8-1. За ABR, просечната (95% CI) промена беше намалување од 4.1 (-5.3 до -2.8) третирани крваречки настани/година, намалување од 83.8% од основната. Просечната промена во инфузиите/година беше 134 (-144 до -124), што е намалување за 98.6% од основната. Пост-инфузијата беше дефинирана како да започнува по 4-тата недела.