Ефикасност и безбедност на Етранакоген Дезапарвовец кај возрасни со тешка или умерено-тешка хемофилија Б: Први податоци од судењето за генетска терапија со надеж-Б во фаза 3
Определување од 14-тиот Годишен конгрес на ЕАХАД

Ефикасност и безбедност на Етранакоген Дезапарвовец кај возрасни со тешка или умерено-тешка хемофилија Б: Први податоци од судењето за генетска терапија со надеж-Б во фаза 3

Стивен В Пип, д-р1, Д-р Мајкл Рехт2, Најџел С Ки, МБЦхБ3, Френк РГ Либик, д-р4, Д-р ianанкарло Кастаман5, Сузан У Латимор, Р.Н.6, Д-р Пол ван дер Валк6, Д-р Катејлин Пирлинк7, Д-р Мичиел Копенс8, Ниам О'Конел, д-р МБ9Д-р Johnон Паси, МБЦББ10, Д-р Питер Кампман11, Д-р Карина Мејер.12, Д-р Анет фон Драјгалски, ФардД13, Гај Јанг, д-р14, Седрик Херманс, д-р15, Д-р Јан Астармарк16, Д-р Роберт Кламрот17, Д-р Ричард С Лемонс18, М-р Нејтан Висвешвар19, Д-р Шели Крајре20, Рашид Казми, МББС21, Емили Симингтон, MBChB22, Д-р Мигел А Ескобар23, Д-р Естебан Гомез24, Ребека Крузе-resарес, д-р, м-р25, Д-р Адам Котовски26, Д-р Дорис Квон27, Мајкл Ванг, д-р28, Д-р Алисон П Вилер29Д-р Ајлин К Соер30, Стефани Вервеј30, М-р Валери Колета30, Д-р Нагмана Бајва, Роберт Гут, М-р, П.Д.30, Д-р Волфганг Мисбах31

1Универзитет во Мичиген, Ен Арбор, МИ, САД

2Универзитет за здравство и наука во Орегон, Портланд, ИЛИ, САД

3Универзитет во Северна Каролина, Чапел Хил, НЦ, САД

4Еразмо МЦ, Универзитетски медицински центар, Ротердам, Холандија

5Центар за нарушувања и коагулација на крварење, Универзитетска болница Кареџи, Фиренца, Италија

6Universitair Medisch Centrum Утрехт, Холандија

7Оддел за васкуларна медицина и центар за хемостаза и хемофилија, универзитетски болници Лувен, Лувен, Белгија

8Оддел за васкуларна медицина, кардиоваскуларни науки во Амстердам, медицински центри на универзитет во Амстердам, универзитет во Амстердам, Амстердам, Холандија

9Национален центар за коагулација, болница Сент Jamesејмс, Даблин, Ирска

10Кралски лондонски центар за хемофилија, Бартс и Лондонскиот факултет за медицина и стоматологија, Лондон, Велика Британија

11Ригшспиталец, Копенхаген, Данска

12Универзитетски медицински центар Гронинген, Гронинген, Холандија

13Универзитет во Калифорнија Сан Диего, Ла Јола, Калифорнија, САД

14Детска болница Лос Анџелес, Медицински факултет Кек Универзитет во Јужна Калифорнија, Лос Анџелес, Калифорнија, САД

15Универзитети „Клиникс“ Сен Лук, Универзитет „Католик де Лувен“, Брисел, Белгија

16Универзитетска болница Скане, Малме

17Вивантес Клиникум им Фридрихшајн, Берлин, Германија

18Универзитет во Јута, Солт Лејк Сити, УТ, САД

19Универзитет во Јужна Флорида, Тампа, ФЛ, САД

20Универзитет во Арканзас за медицински науки, АР, САД

21Доверба на Фондацијата Универзитетска болница Саутемптон NHS; Саутемптон, Велика Британија

22Универзитет Кембриџ - болница во Аденбрук, Кембриџ, Велика Британија

23Центар за здравствени науки на Универзитетот во Тексас во Хјустон, Хјустон, Тексас, САД

24Детска болница Феникс, Феникс САД

25Крвни дела Северозападен, Сиетл, ВА

26WNY BloodCare, NYујорк, САД

27Ортопедска болница во Лос Анџелес, Центар за третман на ортопедска хемофилија, Лос Анџелес, Калифорнија, САД

28Центар за хемофилија и тромбоза на Универзитетот во Колорадо, Медицински кампус Аншуц, Аурора, Кокологија

29Медицински центар на универзитетот Вандербилт, Нешвил, ТН, САД

30uniQure BV, Амстердам, Холандија / uniQure Inc. Лексингтон, м-р, САД

31Универзитетска болница Франкфурт, Франкфурт, Германија

Клучни точки на податоци

FIX Израз

Оваа бројка покажува 1 од 3-те примарни крајни точки на студијата, средна и просечна активност на FIX за сите учесници во 26 недела по дозирање со 2 × 1013 gc / kg (N = 54). Изразот на FIX беше робустен за 3 недели по дозирање и стабилен до 26-та недела, со просек од 37.2%.

Сликата

Бидејќи оваа студија не ги исклучи учесниците со неутрализирачки антитела (NAbs) на AAV, беше можно да се оценат резултатите за корелација помеѓу NAbs и FIX активност. Вертикалната оска е наб observedудуваната FIX активност на 26-та недела на оние кои примиле целосна доза на вектор. Пациентите со незабележливи NAbs беа исцртани во 7 на хоризонталната оска (што беше праг на анализата). Хоризонталната оска ги прикажува титулите на другите учесници во опсег до 678. Имаше еден несоодветен учесник кој имаше титар> 3200, што не е прикажано на оваа графичка скала. Не е забележана корелација на веќе постоечките NAbs со FIX активност до титар 678.

ПОВРЗАНИ СОДРИНА

Интерактивни Webinars

Интерактивни Webinars