Напредок во генетската терапија за хемофилија

Клучни размислувања:
Напредок во генетската терапија за хемофилија

Снимено во живо како петок сателитски симпозиум пред 62-от Годишен состанок и изложба на ASH

Адено - Поврзани вирусни вектори (ААВ)

Линдзи Georgeорџ, д-р

АСВ касета за изразување

Линдзи Georgeорџ, д-р

Трансфер на ген ААВ за хемофилија

Линдзи Georgeорџ, д-р

Краткорочна безбедност

Линдзи Georgeорџ, д-р

Трајност на изразување

Линдзи Georgeорџ, д-р

Оптимизација на трансгенот

Д-р Барбара А. Конкле

FIX варијанта на Падова

Д-р Барбара А. Конкле

СПК-9001

Д-р Барбара А. Конкле

Тековни испитувања на генетска терапија со ААВ хемофилија Б.

Д-р Барбара А. Конкле

AAV5-FVIII

Д-р Глен Ф. Пирс

Податоци за BMN 270- 4 години

Д-р Глен Ф. Пирс

Тековни испитувања за генотерапија со хемофилија А.

Д-р Глен Ф. Пирс

Проба на фазата 1/2 на itироктокоген Фителпарвовец

Д-р Глен Ф. Пирс

SPK8011 AAV-FVIII фаза 1/2 испитување

Д-р Глен Ф. Пирс

ЗАБОР 2599023 Проба 1/2 фаза

Д-р Глен Ф. Пирс

ААВ-патека кон изразување на FVIII

Д-р Глен Ф. Пирс

Биопсии во живо од AAV-FVIII

Д-р Глен Ф. Пирс

Кучешки студии за трансфер на гени со посредство на ААВ

Д-р Глен Ф. Пирс

Панел дискусија: Презентирање на опција за генетска терапија на пациент

Д-р Глен Ф. Пирс, д-р Барбара А. Конкл, д-р Линдзи Georgeорџ, д-р Алфонсо Иорио

Генетска терапија ветува многу за лица со широк спектар на состојби, вклучувајќи видови на карцином, СИДА, дијабетес, срцеви заболувања и хемофилија. Овој иновативен пристап кон третманот ги менува гените во клетките на телото за да се запре болеста. 

Генотерапија се обидува да ги замени или фиксира мутираните гени и да ги направи заболените клетки поочигледни за имунолошкиот систем. Хемофилија А и Б се наследуваат како дел од X-поврзана рецесивна шема. Генетиката на хемофилија вклучува гени кои се наоѓаат во хромозомот Х, а потребно е само еден неисправен ген да доведе до ова нарушување на крварењето. 

Терапиите со клетки и гени сè уште се испитуваат, но резултатите ветуваат. Клиничките испитувања покажаа успех, а Администрацијата за храна и лекови (ФДА) одобри еден вид на клеточна терапија. Во нашата Клучни размислувања: Напредок во генетската терапија за хемофилија предводена од Глен Ф. Пирс, разговараме за преглед на болеста, моменталната состојба на генска терапија и многу повеќе.