Определување од 15-тата работилница на NHF за нови технологии и трансфер на гени за хемофилија

Определување од 15-тата работилница на NHF за нови технологии и трансфер на гени за хемофилија

Презентирани од страна на: Д-р Дејвид Лиликрап и Д-р Глен Ф. Пирс
13-14 септември 2019 година • Вашингтон, ДЦ

Сликата


Вовед
Претставено од д-р Лиликрап

Предизвици поврзани со ААВ како алатка за испорака на терапевтски трансгени
Претставено од д-р Пирс

Упатство за ФДА за клинички развој на гените терапија со хемофилија
Претставено од д-р Пирс

Ажурирање на клинички испитувања со генетска терапија на фактор IX
Претставено од д-р Лиликрап


Уредување на гените и терапија базирана на клетки за хемофилија
Претставено од д-р Пирс



Гледајќи напред со оптимизам
Претставено од д-р Пирс

Ажурирање на клинички испитувања за генетска терапија на фактор VIII
Претставено од д-р Лиликрап


Следни генерациски ген-терапии за хемофилија
Претставено од д-р Лиликрап

Одговор на испорака на вектор ААВ
Претставено од д-р Лиликрап


Проширување на генетска терапија кај деца со хемофилија
Претставено од д-р Лиликрап