Macedonian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Врвни моменти од 25-тиот годишен состанок на ASGCT
Испорака на CRISPR/Cas9 mRNA LNP за поправка на мало бришење во генот FVIII кај глувци од хемофилија А
Презентирано од: Чун-Ју Чен, д-р, соработник-д-р | Имунитет и имунотерапија, Сиетл Детски Сиетл, Вашингтон, Соединетите Американски Држави
Чун-Ју Чен1, Каи Сјаохе1, Керол Миао1,2
1Институт за истражување на децата во Сиетл, Сиетл, Вашингтон
2Одделот за педијатрија, Универзитетот во Вашингтон, Сиетл, Вашингтон
Клучни точки на податоци
- mRNA LNP ги таргетира и хепатоцитите и LSECs
- Cas9 и sgRNA LNP им овозможуваат на глувците NSG HemA да ја вратат ендогената активност на плазмата FVIII
Различни формулации на mRNA на луцифераза (Luc) инкапсулирани во липидни наночестички (LNP) базирани на MC3 беа интравенски инјектирани во глувци. Експресијата на луцифераза главно беше откриена во црниот дроб, со најсилна експресија прикажана со формулацијата 5 на LNP. Имунобоење на црниот дроб покажа дека LNP означената со Dil може успешно да ги трансфицира и хепатоцитите и ендотелните клетки ин виво.
Капсулираните Cas9 mRNA и РНК со еден водич (sgRNA) LNP беа доставени на глувци со имунодефициенција од хемофилија А (NSG HA) интравенозно. Стабилното изразување на ендогениот FVIII до 4 недели беше потврдено со аПТТ анализа и уредениот мутант FVIII беше потврден со секвенционирање на ДНК и алатки за анализа на интернет CRISPR, соодветно.
ПОВРЗАНИ СОДРИНА
