Генетска терапија во хемофилија - Брифинзи за конференции

Следење за новел-асоциран вирус (ААВ) со генетска терапија (FLT180a) за постигнување нормално ниво на активност на FIX кај пациенти со тешка хемофилија Б (ХБ) (студија Б-АМАЗЕ)

Пратима Чоудари, MRCP, FRCPath

Прва студија за генетска терапија со хуманост на AAVhu37 Capsid векторска технологија кај тешка хемофилија А - БЕЈ 2599023 има широко квалификувано право на пациент и стабилно и одржливо долгорочно изразување на FVIII

Д-р Стивен В.

Карактеризација на адено-асоциран азино-поврзан со векторски вирус по долгорочно следење во моделот на куче од хемофилија

Д-р Пол Бети

Етранакоген Дезапарвовец (варијанта AAV5-Падова hFIX), подобрен вектор за трансфер на гени кај возрасни со тешка или умерено-тешка хемофилија Б: Двегодишни податоци од испитување на фаза 2б

Д-р Стивен В.

Ефикасност и безбедност на Етранакоген Дезапарвовец кај возрасни со тешка или умерено-тешка хемофилија Б: Први податоци од судењето за генетска терапија со надеж-Б во фаза 3

Д-р Стивен В.

Први податоци од судењето за генетска терапија во фаза 3 HOPE-B: Ефикасност и безбедност на етранакоген Дезапарвовец (варијанта AAV5-Падова hFIX; AMT-061) кај возрасни со сериозна или умерена-тешка хемофилија Б третирана, без оглед на постоечката неутрализирачка анти-капсида

Д-р Стивен В.

Етранакоген Дезапарвовец (варијанта AAV5-Падова hFIX), подобрен вектор за трансфер на гени кај возрасни со тешка или умерено-тешка хемофилија Б

Д-р Анет фон Дригалски, фарма

AMT-060 генетска терапија кај возрасни со тешка или умерено-тешка хемофилија Б Потврди стабилно изразување на FIX и трајни намалувања на крварењето и потрошувачка на фактор IX до 5 години

Волфганг А. Мисбах, д-р

Вратете се на почетокот

Се согласувам со Правила и услови и Политика за приватност

За Тоше

Поддржано од образовни грантови од Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Суштински SSL