Неодамнешен напредок во развојот на AMT-061 (Етранакогени Дежапарвовец) за лица со тешка или умерено сериозна хемофилија Б

Неодамнешен напредок во развојот на AMT-061 (Етранакогени Дежапарвовец) за лица со тешка или умерено сериозна хемофилија Б
Определување од Виртуелниот самит на WFH 2020 година

Неодамнешен напредок во развојот на AMT-061 (Етранакогени Дежапарвовец) за лица со тешка или умерено сериозна хемофилија Б

Стивен В. Цевка,1 Волфганг Мисбах,2 Анет Фон Дригалски,3 Адам ermермаз,4 Карина Мејер,5 Мичиел Копенс,6 Питер Кампман,7 Роберт Камрот,8 Роџер Шутгенс,9 Најџел К.,10 Сузан Латимор,11 Мајкл Рехт,12 Естебан Гомез,13 Ianанкарло Кастаман,14 Ајлин К. Соер,12 Роберт Гут,12 Френк ВГ Либек15

1Универзитет во Мичиген, Ен Арбор, САД

2Универзитетска болница Франкфурт, Франкфурт, Германија

3Универзитет на Калифорнија Сан Диего, Сан Диего, САД

4Универзитет во Калифорнија Дејвис, Сакраменто, САД

5Универзитетски медицински центар Гронинген, Гронинген, Холандија

6Академски медицински центар, Амстердам, Холандија

7Ригшспиталец, Копенхаген, Данска

8Вивантес Клинички, Берлин, Германија

9Универзитетски медицински центар, Утрехт, Холандија

10Универзитет во Северна Каролина, Чапел Хил, САД

11Универзитет за здравство и наука во Орегон, Портланд, САД

12уникатна биофарма BV, Лексингтон, Магистер, САД

13Детска болница Феникс, Феникс САД

14Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Фиренца, Италија

15Универзитетскиот медицински центар Еразмо, Ротердам, Холандија

Клучни точки на податоци

Овој дијаграм го сумира дизајнот за студии за тестирање и на AMT-060 и AMT-061 (etranacogene dezaparvovec). И двете студии вклучуваат мажи со нивоа на хемофилија Б и FIX IX 2%. Клиничката сериозност се заснова на FIX профилакса или 4 ≥ крвавења годишно или хемофилна артропатија. Иако присуството на AAV5 NAbs беше критериум за исклучување за испитувања на AMT-060, беше откриено дека 3 учесници во групата со ниски дози биле откриени титули пред иницирање на дозирањето, без никакво влијание врз безбедноста или ефикасноста. Како резултат, присуството на AAV5 NAbs не беше критериум за исклучување за испитувањата на AMT-061. AMT-060 беше тестиран во 2 дози и AMT-061 беше тестиран на повисока од двете дози.

Пациентите во групите со мала доза и високи дози покажаа зависни од дози, одржливо зголемување на изразувањето на FIX до 4 години, со средна вредност од 5% за групата со ниски дози и 7.5% за групата со висока доза. Пациентите исто така покажаа одржливо намалување на употребата на FIX. Од 9 учесници кои користеле FIX профилакса при влегувањето во студијата, 8 биле на последно следење без FIX профилакса.

Пациентите третирани со единечна инфузија на AMT-061 покажаа постојан пораст на нивоата на активност на FIX за 52 недели. Средното ниво на активност на FIX за 3 учесници по 1 година следење беше во функционално куративен опсег од 41%. Сите 3 учесници, исто така, забележале намалување на употребата на FIX и прекинале рутинска употреба на профилакса.

ПОВРЗАНИ СОДРИНА

Интерактивни Webinars

Интерактивни Webinars